Dupilumab Geneesmiddel 04 december 2025 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of moderate to severe chronic spontaneous urticaria (CSU) in children aged 2 to 11 years whose disease is inadequately controlled by H1 antihistamines and who are naive to anti-IgE therapy for CSU. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 450.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Dupilumab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Huidziekten Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of moderate to severe chronic spontaneous urticaria (CSU) in children aged 2 to 11 years whose disease is inadequately controlled by H1 antihistamines and who are naive to anti-IgE therapy for CSU. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Dupixent Fabrikant Sanofi Portfoliohouder Sanofi Werkingsmechanisme Interleukineremmer Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum EMC, UMCU Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Juli 2025 Verwachte registratie Mei 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Antihistaminica, anti-IgE Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de fase 3 studie CUPID A zijn 138 patiënten gerandomiseerd naar dupilumab (600 mg oplaaddosering gevolgd door 300 mg Q2W) of placebo. De patiënten in CUPID A waren niet eerder behandeld met omalizumab. Het primaire eindpunt voor de EU was de verbetering in UAS7 (urticaria activity score) op week 24. De UAS7-score verbeterde met gemiddeld 20,5 punten in de dupilumab arm, vergeleken met 12,0 punten in de placebo arm (p=0,0003). Verder bereikte 31,4% van de patiënten in de dupilumab arm een complete response (UAS7=0), versus 13,2% in de placebo arm. (Maurer et al. 2024). De data van CUPID C (n=151 patiënten, ook omalizumab naief) zijn nog niet gepubliceerd, maar wel bekend gemaakt in een persbericht en bevestigen de significante resultaten van CUPID A. (https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2024/2024-09-11-05-05-00-2944239) Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening 300mg Bronnen NCT05526521 (LIBERTY-CSU CUPIDKids) (1); Maurer M et al. Journal of Allergy and Clinical Immunology 2024;154(1):184-194 (2); Aanvullende opmerkingen Kinderen met CSU worden op dit moment allereerst behandeld met niet-sederende antihistaminica, eventueel tot vier keer de standaard dosering. Bij onvoldoende respons wordt off-label omalizumab gegeven (Nederlandse richtlijn). De mogelijke indicatie voor dupilumab betreft patiënten met matige tot ernstige CSU die gefaald hebben op antihistaminica en nog niet zijn behandeld met anti-IgE (omalizumab) therapie. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 30 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1. Weller et al. j Eur Acad Dermatol Venereol. 2022;36(1)91-99. 2. Özceker et al. Pediatr Allergy Immunol. 2023;34(2):e13925. 3. Dekkers et al. Pediatr Allergy Immunol. 2021;32(4):720-726. Aanvullende opmerkingen Volgens de publicatie van Weller et al. (1) is de prevalentie van chronische spontane urticaria (CSU) bij kinderen van 2-11 jaar 0,240%. Voor de totale populatie van 2,1 miljoen kinderen in deze leeftijdsgroep in Nederland (CBS), komt dit neer op ongeveer 5.100 patiënten. Van deze gediagnosticeerde patiënten wordt volgens Weller et al. (1) 29,2% behandeld met H1-antihistaminica, de eerste stap in de behandeling van CSU. Dit komt voor Nederland neer op ongeveer 1.500 patiënten. Uit de studie van Özceker et al. (2) blijkt dat 2,41% van de behandelde kinderen niet onder controle komt met H1-antihistaminica en ook niet met de opgehoogde dosering antihistaminica, wat neerkomt op ongeveer 36 patiënten. In Nederland worden volgens Dekkers et al. (3) ongeveer 6 kinderen in de leeftijd van 2-11 jaar behandeld met omalizumab. Dit kunnen er over de jaren heen iets meer geworden zijn. Op basis van deze gegevens komen naar schatting maximaal 30 kinderen in de leeftijd van 2-11 jaar in aanmerking voor behandeling met dupilumab. Dit betreft patiënten met matige tot ernstige CSU die onvoldoende onder controle zijn met H1-antihistaminica en die nog niet eerder zijn behandeld met anti-IgE therapie (omalizumab-naïef). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 15.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen G-standaard Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 450.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen