Dupilumab Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Dupixent is geindiceerd voor de behandeling van volwassenen met matig-ernstig bulleus pemfigoid (BP). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Dupilumab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Huidziekten Uitgebreide indicatie Dupixent is geindiceerd voor de behandeling van volwassenen met matig-ernstig bulleus pemfigoid (BP). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Dupixent Fabrikant Sanofi Portfoliohouder Sanofi Werkingsmechanisme Interleukineremmer Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Expertisecentrum blaarziekten UMCG Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Februari 2025 Verwachte registratie Februari 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Het behandelplan (1) voor BP bestaat als eerste keus uit hoge klasse TCS die langdurig gesmeerd worden op een groot lichaamsoppervlak of de toepassing van orale corticosteroïden. De volgende stap bestaat uit off-label toepassing van immunosuppressiva, voornamelijk methotrexaat en als tweede keus mycofenolaatmofetil en als derde keus azathioprine. In zeer ernstige gevallen wordt rituximab off label toegepast, maar gezien de bijwerkingen is dit een onwenselijke situatie bij deze oudere patiëntenpopulatie met veel co-morbiditeit. Momenteel bestaan er geen goed onderzochte of geregistreerde geneesmiddelen bij BP. Er is een hoge unmet need door het gebrek aan effectieve en veilige therapieën. De een jaar mortaliteit van BP bedraagt 20 tot 40%, met een zesmaal groter sterfterisico dan de general populatie (2). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Resultaten fase II/III studie zijn in september 2024 en maart 2025 gepresenteerd op de EADV en AAD. De LIBERTY-BP ADEPT studie heeft positieve resultaten (op alle primaire en secundaire eindpunten) laten zien voor dupilumab in patiënten met matig tot ernstig ongecontroleerd bulleus pemfigoïd (BP). Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 300 mg Bronnen 1. Lamberts, B. Horvath, J.M. Meijer, NTvDV maart 2024. 2. Joly P et al. J Invest Dermatol 2012 Aug;132(8):1998-2004 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 300 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1. Bevolkingspiramide CBS 2024. 2. Baican A et al. Int J Dermatol 2010 Jul;49(7):768-774 3. Persson MSM et al. BJD 2022;186:414-425. 4. Data on file RWE data US: administrative Claims Database Aanvullende opmerkingen Volgens de bevolkingspiramide van het CBS zal het aantal volwassenen (18+) in Nederland stijgen van ongeveer 14,6 miljoen in 2024 naar 14,8 miljoen in 2028(1). Uit ongepubliceerd onderzoek van het expertisecentrum blaarziekten (UMCG) naar de prevalentie van bulleus pemfigoïd (BP) in Nederland blijkt dat geschat 0,007% van de volwassen bevolking aan deze aandoening lijdt, op basis van registraties van Dutch Hospital Data. Dit komt overeen met schattingen uit de literatuur die variëren van 0,0015% (Baican et al 2010(2)) tot 0.048% (Persson et al 2021(3)). Dit betekent dat het aantal BP-patiënten naar verwachting zal toenemen van 1.025 in 2024 tot 1.039 in 2028. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen