Cytarabine / daunorubicin (liposomaal) Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Vyxeos is indicated for the treatment of adults with newly diagnosed, therapy-related acute myeloid leukaemia (t-AML) or AML with myelodysplasia-related changes (AML-MRC). Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 11.760.000,00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Cytarabine / daunorubicin (liposomaal) Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Vyxeos is indicated for the treatment of adults with newly diagnosed, therapy-related acute myeloid leukaemia (t-AML) or AML with myelodysplasia-related changes (AML-MRC). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Vyxeos Fabrikant Jazz Portfoliohouder Werkingsmechanisme Combinatietherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum December 2017 Verwachte registratie Augustus 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd in augustus 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties EMA: Treatment for AML is complex and depends on a number of factors including the extent of the disease, whether it has been treated before, and the patient’s age, symptoms and general state of health. At the time of designation, the main treatments for AML were chemotherapy (medicines to treat cancer) and haematopoietic (blood) stem-cell transplantation (a complex procedure where the patient receives stem cells from a matched donor to help restore the bone marrow). Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing EMA geeft aan dat er mogelijke meerwaarde is. Expertopinie: mogelijkheid tot hoger doseren met minder toxiciteit. Behandelduur Gemiddeld 11 dag/dagen Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 dagen Dosis per toediening 100 /44 mg/m2 Bronnen SmPC Vyxeos Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 147 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR 2015 Aanvullende opmerkingen 110 diagnoses AML met myelodysplasie-gerelateerde veranderingen; 37 diagnoses AML na eerdere cytotoxische chemo- en/of radiotherapie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 80.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen SmPC Vyxeos; Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Op basis van de SmPC worden er 14 flacons verwacht per behandeling. Per stuk kosten deze flacons €5.668. In totaal komt dit dus neer op €79.352. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 11.760.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen SPS Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen