Arimoclomol Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Amyotropic Lateral Sclerosis Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Arimoclomol Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie ALS Uitgebreide indicatie Amyotropic Lateral Sclerosis Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Orphazyme Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen A hydroxylamine derivative thought to repair or induce destruction of misfolded proteins by amplifying molecular chaperone proteins and upregulating the cellular stress response. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Klinische studie heeft zijn primaire eindpunten niet gehaald. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Riluzole en in de toekomst mogelijk Ibudilast. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Arimoclomol is mogelijk alleen effectief wanneer er sprake is van een mutatie in het SOD1-gen. De huidige fase 3 studie includeert alle ALS patiënten. Indien de resultaten positief zijn, komt het voor alle ALS patiënten beschikbaar. De resultaten van de fase 3 studie worden in december 2020 verwacht. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03491462 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1,500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIP databank, www.als.nl Aanvullende opmerkingen In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. (In Nederland in 2016 betrof het aantal riluzole gebruikers: 1.071 patiënten). Indien de resultaten van de fase 3 studie positief blijken te zijn, komt dit geneesmiddel op de markt voor alle ALS patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Sporadic Inclusion Body Myositis Bronnen clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen fase 3 studie Overige informatie Aanvullende opmerkingen