Ivacaftor Geneesmiddel 07 December 2021 Uitgebreide indicatie Kalydeco tablets are indicated in a combination regimen with ivacaftor /tezacaftor /elexacaftor tablets for the treatment of adults, and adolescents and children aged 6 years and older with cystic fibrosis (CF) who have at least one F508del mutation in the CFTR gene Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Ivacaftor Domein Longziekten algemeen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Taaislijmziekte Uitgebreide indicatie Kalydeco tablets are indicated in a combination regimen with ivacaftor /tezacaftor /elexacaftor tablets for the treatment of adults, and adolescents and children aged 6 years and older with cystic fibrosis (CF) who have at least one F508del mutation in the CFTR gene Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Kalydeco Fabrikant Vertex Portfoliohouder Werkingsmechanisme Eiwitchaperone Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2021 Verwachte registratie Januari 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 150 mg Bronnen Aanvullende opmerkingen i.c.m. met Elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor (Kaftrio)(elexacaftor 100 mg/ tezacaftor 50 mg/ ivacaftor 75 mg , 2 tabletten) Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 107 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Data CF registratie 2019 Aanvullende opmerkingen Er zullen 107 patiënten in aanmerking komen in deze leeftijdsgroep. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Voor kinderen van 12 jaar een ouder geldt dat de kosten van ivacaftor (als monopreparaat) €78.150 pppj bedragen (€214,11x365). Hiernaast zullen er kosten gemaakt worden voor het combinatiepreparaat. Aangezien voor ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Kaftrio) een financieel arrangement is afgesloten tot en met 31 december 2025 zijn deze prijzen niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen