Tezacaftor / ivacaftor Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Symkevi is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150mg tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 6 years and older who are homozygous for the F508del mutation or who are heterozygous for the F508del mutation and have one of the following mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272‑26A→G, and 3849+10kbC→T. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 19.795.000,00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Tezacaftor / ivacaftor Domein Longziekten algemeen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Taaislijmziekte Uitgebreide indicatie Symkevi is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150mg tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 6 years and older who are homozygous for the F508del mutation or who are heterozygous for the F508del mutation and have one of the following mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272‑26A→G, and 3849+10kbC→T. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Symkevi Fabrikant Vertex Portfoliohouder Werkingsmechanisme Eiwitchaperone Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum UMCU, Haga Ziekenhuis, Erasmus MC, Amsterdam UMC, UMC St Radboud, UMCG, MUMC+ Aanvullende opmerkingen In patiënten met F508del mutatie. CFTR modulation. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum December 2019 Verwachte registratie November 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in september 2020. Huidige bijlage 2 voorwaarde: uitsluitend in combinatie met ivacaftor voor de behandeling van cystische fibrose (CF) patiënten van 12 jaar en ouder die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie. Orkambi voor de homozygote F508del populatie. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Aangezien CF een progressieve ziekte betreft, heeft behandeling op jonge leeftijd extra meerwaarde gezien schade dan (gedeeltelijk) voorkomen kan worden. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 107 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Data CF registratie 2019 Aanvullende opmerkingen Er komen in deze leeftijdsgroep maximaal 107 patiënten in aanmerking voor behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 185.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 19.795.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Fabrikant: "Off label use risk to zero as product use and efficacy is related to CFTR mutation, for which NCFS registry data are exact estimate of prevalence" Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen age extensions: - patients 2-5 yrs - patients 1-2 yrs - patients <1 years of age Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen