Tezacaftor / ivacaftor Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Cystische fibrose voor patiënten van 6 tot en met 11 jaar met met een dubbele F508del-mutatie of één F508del plus één van de volgende 14 mutaties: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 6,475,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Tezacaftor / ivacaftor Domein Longziekten algemeen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Taaislijmziekte Uitgebreide indicatie Cystische fibrose voor patiënten van 6 tot en met 11 jaar met met een dubbele F508del-mutatie of één F508del plus één van de volgende 14 mutaties: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Symkevi Fabrikant Vertex Portfoliohouder Werkingsmechanisme Eiwitchaperone Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum UMCU, Haga Ziekenhuis, Erasmus MC, Amsterdam UMC, UMC St Radboud, UMCG, MUMC+ Aanvullende opmerkingen In patiënten met F508del mutatie. CFTR modulation. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2019 Verwachte registratie Juli 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie. Orkambi voor de homozygote F508del populatie. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Aangezien CF een progressieve ziekte betreft, heeft behandeling op jonge leeftijd extra meerwaarde aangezien schade dan (gedeeltelijk) voorkomen kan worden. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 30 - 40 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlands Cyctic Fibrosis Stichting; GVS-advies lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) voor cystische fibrose patiënten van 6 tot en met 11 jaar Aanvullende opmerkingen Dit betreft patiënten naast de groep met een dubbele F508del-mutatie die op dit moment Orkambi gebruikt. Het aantal van 30-40 patiënten is een extrapolatie van de ingeschatte verhouding tussen Symkevi en Orkambi bij patiënten >12 jaar (140:498) en het aantal ingeschat voor Orkambi binnen deze leeftijdsgroep (124). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 185,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 6,475,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Fabrikant: "Off label use risk to zero as product use and efficacy is related to CFTR mutation, for which NCFS registry data are exact estimate of prevalence" Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen age extensions: - patients 2-5 yrs - patients 1-2 yrs - patients <1 years of age Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen