Ecopipam Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Ecopipam monotherapy for treatment of Touretteʼs syndrome in children over 6 years of age, adolescents, adults and elderly with both motor and vocal tics. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Ecopipam Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Ecopipam monotherapy for treatment of Touretteʼs syndrome in children over 6 years of age, adolescents, adults and elderly with both motor and vocal tics. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Emalex Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Ecopipam blokkeert dopamine alleen op D1-receptoren. In dit complexe systeem moduleert dopamine de motorische controle, evenals gedragsimpulsiviteit, beloningsvalentie en leren, via de D2-achtige receptoren en de D1-achtige receptoren. Ecopipam, een selectieve D1r antagonist, zou een klinisch betekenisvolle vermindering van tics kunnen bereiken zonder de nadelen van D2r antagonisten. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum December 2025 Verwachte registratie December 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bij de behandeling van het Tourette syndroom spelen antipsychotica zoals haloperidol en pimozide een belangrijke rol om de tics te onderdrukken. De werking van deze antipsychotica (of neuroleptica) berust op het blokkeren van de dopamine-D2 receptoren. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 1,8 mg/kg Bronnen NCT05615220 (D1AMOND) Aanvullende opmerkingen 1,8mg/kg/day ecopipam (2mg/kg/day ecopipam HCl) daily Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen