Ruxolitinib (als fosfaat) Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Opzelura is indicated for the treatment of non-segmental vitiligo with facial involvement in adults and adolescents from 12 years of age. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed Product Werkzame stof Ruxolitinib (als fosfaat) Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Huidziekten Uitgebreide indicatie Opzelura is indicated for the treatment of non-segmental vitiligo with facial involvement in adults and adolescents from 12 years of age. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Opzelura Fabrikant Incyte Portfoliohouder Incyte Werkingsmechanisme JAK tyrosine kinaseremmer Toedieningsweg Cutaan Toedieningsvorm Creme Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum AMC Aanvullende opmerkingen Ruxolitinib is a nonsteroidal, anti-inflammatory, selective and potent JAK1 and JAK2 inhibitor. Het bekostigingskader zal afhankelijk zijn van de verwachte plaats in de behandeling en de geneesmiddelen waarmee het vergeleken zal worden. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2021 Verwachte registratie April 2023 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie februari 2023. Geregistreerd op 19 april 2023 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandelopties zijn beperkt en niet voldoende voor patiënten met vitiligo: corticosteroïd houdende zalf, ontstekingsremmende tacrolimuszalf, UVB-lichttherapie, pigmenttransplantatie, depigmentatietherapie. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Fase 2b onderzoek toonde verbetering van EASI score (75% versus 15% bij triamcinoloncrème) en jeuk in week 4 bij 2 keer daags smeren. Ruxolitinib is al langere tijd op de markt en geeft lokaal weinig bijwerkingen. Lokale corticosteroïden zijn de eerste keuze. In het geval van bijwerkingen bij corticosteroïden zullen patiënten mogelijk overstappen op ruxolitinib. De TRuE-V studie bestaat uit twee fase 3 studies, TRuE-V1 (NCT04052425) and TRuE-V2 (NCT04057573). Meer dan 51% van de patiënten die ruxolitinib crème aanbracht heeft een verbetering van meer dan 50% behaald vanaf baseline in F-VASI (F-VASI50). Ook secundaire eindpunten werden behaald. Het is de verwachting dat ruxolitinib met name de concurrentie aan zal gaan met tacrolimus zalf. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 1,5% twice daily Bronnen Rosmarin D, et al. Lancet. 2020;396:110-120. Rosmarin D, et al. EADV 2021. Oral presentation 2931. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04057573 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04057573 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03099304 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Volksgezondheidenzorg.info Aanvullende opmerkingen Bij 0,5 tot 1% van de bevolking ontstaat vitiligo, ongeacht geslacht of ras. Dit zijn dus 85.000 tot 170.000 mensen in Nederland. Afhankelijk van de ernst van de aandoeningen en de effectiviteit van deze crème zal een deel voor deze behandeling in aanmerking komen. Het is nog onduidelijk hoe groot dat aandeel gaat zijn maar de potentiële impact kan groot zijn. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 3,413.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen (1) https://www.sanidad.gob.es/areas/farmacia/precios/comisionInteministerial/acuerdosNotasInformativas/docs/ACUERDOS_CIPM_246.pdf (2) https://www.apmhealtheurope.com/story.php?objet=88809&idmail=.O.oQ4xQ03Sib7LrDKvHBQowDbsg4ukbsN-C38tUiPeOqrfUV01q6jeErhaqjnsbc9rTRtdjTgpRgCsrX1F9EseLZfYslLwWwY_C9YtiIiSjrTozjqNL7-cKcBWbEWtGjBB5goDd6QVKHHhufdEg6RnVlFIEFxeGH8VMg2oyotNowGXw-P-VykpYmtmMlxLBLcoLwV_mY-bJee3xzgHE0k5OyMErn5J1DocjXMTM-fsZXfxlO94jYFlRMijuCNG9hGL&usid=19218 Aanvullende opmerkingen Zichtbare prijs in Duitsland € 697,50 per tube van 100 gram. In Spanje (1) en Italie (2) € 750 per tube van 100 gram. Uitgaande van een AIP van € 750 per tube van 100 mg en gemiddeld 4,55 tubes ruxolitinib-crème per jaar bedragen de totale gemiddelde jaarlijkse behandelkosten voor ruxolitinib-crème per patiënt per jaar € 3.413 (4,55 x € 750). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Constitutioneel eczeem (atopic dermatitis). Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen Fase 3 studie voor Europa moet nog gestart worden. Opzelura heeft de AD registratie in de Verenigde Staten (FDA) Overige informatie Aanvullende opmerkingen