Nusinersen Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Behandeling van 5q spinale spieratrofie (spinal muscular atrophy, SMA). Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 29,988,000.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Nusinersen Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten Uitgebreide indicatie Behandeling van 5q spinale spieratrofie (spinal muscular atrophy, SMA). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Spinraza Fabrikant Biogen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intrathecaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum November 2016 Verwachte registratie Mei 2017 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Nusinersen is geregistreerd bij de EMA voor SMA per mei 2017. Het Zorginstituut heeft een negatief advies gegeven bij de huidige prijs. Er is een financieel arrangement bereikt voor de HTA populatie, waardoor vanaf augustus 2018 nusinersen vergoed zal zijn vanuit het basispakket voor specifieke groepen patiënten. Voor de niet-HTA populatie is de sluisprocedure nog gaande. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 80 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.rijksoverheid.nl/actueel/nieuws/2018/07/12/minister-bruno-bruins-bereikt-akkoord-over-vergoeding-spinraza Aanvullende opmerkingen De vergoeding per 1 augustus geldt voor de volgende groepen waarbij de behandeling met nusinersen volgens het Zorginstituut Nederland effectief is: SMA met de eerste symptomen op zuigelingenleeftijd (jonger dan 6 maanden) met een ziekteduur korter dan 26 weken bij de start van de behandeling. SMA met de eerste symptomen op latere leeftijd (van 6 tot 20 maanden) bij kinderen met een ziekteduur korter dan 94 maanden bij de start van de behandeling. Presymptomatische zuigelingen met een genetische diagnose van 5q spinale spieratrofie en met 2 of 3 SMN2-kopieën. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 249,900.00 - 499,800.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Prescribing Outlook 2017; Fabrikant; GIP; Budget impact analyse van nusinersen (Spinraza®) voor de indicatie SMA, 2017 Aanvullende opmerkingen Prescribing Outlook 2017: 'Published annual cost at list price in launch EU countries is up to €270,000 per patient/year for three-dose maintenance therapy; it may be higher in the first year due to the initial loading dose regimen.' Fabrikant geeft een range aan van €210.000-270.000 p.p.p.j. Volgens de budget impact analyse van het Zorginstituut kost nusinersen in jaar 1 €499.800 en vanaf jaar 2 €249.900. Voor de HTA populatie SMA geldt een financieel arrangement die is voortgekomen uit de onderhandelingen in de sluis. Voor de niet-HTA populatie loopt de sluisprocedure nog. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 29,988,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen