Nusinersen Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Behandeling van 5q spinale spieratrofie (spinal muscular atrophy, SMA). Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 764.910.000,00 Registratiefase Onbekend Product Werkzame stof Nusinersen Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Hoofdindicatie Spierziekten Uitgebreide indicatie Behandeling van 5q spinale spieratrofie (spinal muscular atrophy, SMA). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Spinraza Fabrikant Biogen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intrathecaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum November 2016 Verwachte registratie Mei 2017 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Onbekend Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Spinraza geregistreerd bij de EMA voor SMA. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 2.833 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.erfelijkheid.nl/ziektes/spinale-musculaire-atrofie-sma Aanvullende opmerkingen Ongeveer 3 tot 5 op de 30.000 mensen hebben spinale musculaire atrofie. Daarvan komt SMA type 1 het meest voor, ongeveer 50 tot 60%. Van de mensen met SMA heeft ongeveer 30 % (1/3e) type 2. Type 3 en 4 komen heel weinig voor. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 270.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Prescribing Outlook 2017, Fabrikant, GIP. Aanvullende opmerkingen Prescribing Outlook 2017: 'Published annual cost at list price in launch EU countries is up to €270,000 per patient/year for three-dose maintenance therapy; it may be higher in the first year due to the initial loading dose regimen.' Fabrikant geeft een range aan van €210.000-270.000 p.p.p.j. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 764.910.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen