Nusinersen Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Behandeling van 5q spinale spieratrofie (spinal muscular atrophy, SMA). Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 76,094,550.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Nusinersen Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Hoofdindicatie Spierziekten Uitgebreide indicatie Behandeling van 5q spinale spieratrofie (spinal muscular atrophy, SMA). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Spinraza Fabrikant Biogen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intrathecaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum November 2016 Verwachte registratie Mei 2017 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Spinraza is geregistreerd bij de EMA voor SMA per mei 2017. Spinraza zit momenteel in de sluisprocedure. Het Zorginstituut heeft een negatief advies gegeven bij de huidige prijs. Er is momenteel een tijdelijke vergoeding totdat er een definitief financieel arrangement is bereikt. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 104 - 301 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Budget impact analyse van nusinersen (Spinraza®) voor de indicatie SMA, 2017 Aanvullende opmerkingen Volgens de budget impact analyse van nusinersen die is uitgevoerd door het Zorginstituut is er een populatie van 104 patiënten voor wie meerwaarde is aangetoond en een populatie van 301 patiënten in een scenario waarin nusinersen maximaal wordt ingezet bij patiënten met SMA. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 249,900.00 - 499,800.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Prescribing Outlook 2017; Fabrikant; GIP; Budget impact analyse van nusinersen (Spinraza®) voor de indicatie SMA, 2017 Aanvullende opmerkingen Prescribing Outlook 2017: 'Published annual cost at list price in launch EU countries is up to €270,000 per patient/year for three-dose maintenance therapy; it may be higher in the first year due to the initial loading dose regimen.' Fabrikant geeft een range aan van €210.000-270.000 p.p.p.j. Volgens de budget impact analyse van het Zorginstituut kost Spinraza in jaar 1 €499.800 en vanaf jaar 2 €249.900 Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 76,094,550.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen