Empasiprubart Geneesmiddel 04 december 2025 Uitgebreide indicatie Empasiprubart monotherapy for treatment of multifocal motor neuropathy in adults and elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Empasiprubart Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Empasiprubart monotherapy for treatment of multifocal motor neuropathy in adults and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Argenx Portfoliohouder Argenx Werkingsmechanisme Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Empasiprubart (voorheen ARGX-117) is ontworpen als een gehumaniseerd antilichaam dat zich specifiek bindt aan C2 op een pH- en Ca2+-afhankelijke manier. C2 is een eiwit in de complementcascade dat, wanneer het wordt geactiveerd, leidt tot cel vernietiging. De binding van empasiprubart is bedoeld om de functie van C2 en de daaropvolgende complementactivering te remmen. Door de complementactiviteit te blokkeren, heeft empasiprubart het potentieel om weefselontsteking en de adaptieve immuunrespons te verminderen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Indieningsdatum 2026 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van fabrikant. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Intraveneuze immunoglobuline (IVIg) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Empasiprubart is een nieuw middel dat onderzocht wordt bij patiënten met multifocale motorische neuropathie (MMN). In een vroege fase 2-studie verbeterde het de handkracht en verminderde het de behoefte aan intraveneuze immunoglobuline (IVIg) vergeleken met placebo, en werd het goed verdragen. Een fase 3-studie (Empassion) loopt om de effectiviteit en veiligheid van empasiprubart te vergelijken met IVIg, met een verwachte afronding in september 2026. Definitieve conclusies zijn daarom nog niet mogelijk. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT06742190 (Empassion) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 100 - 200 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Prinses Beatrix Spierfonds. Aanvullende opmerkingen Multifocale motore neuropathie (MMN) is een spierziekte die bij naar schatting 100 tot 200 mensen in Nederland is vastgesteld, vaker bij mannen dan bij vrouwen. Geschat wordt dat er 5 tot 10 patiënten jaarlijks een nieuwe diagnose krijgen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen read-out study in 2026 - registratie datum nog niet gekend Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen