Eplontersen Geneesmiddel 04 juni 2026 Uitgebreide indicatie Transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 158.800.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Eplontersen Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Wainzua Fabrikant AstraZeneca Portfoliohouder AstraZeneca Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: ligand‑geconjugeerd antisense‑oligonucleotide (LICA) Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum December 2026 Verwachte registratie Juli 2027 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Tafamidis (hoge dosering) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing CARDIO-TTRansform studie loopt nog. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04136171 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 400 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Grogan et al. J Card Fail. 2017 Aug;23(8):S73; GIPdatabank; expertopinie Aanvullende opmerkingen De verwachting van het aantal patiënten is vergelijkbaar met tafamidis. Volgens GIP data werden in 2023 circa 400 patiënten voor (ATTR-CM) behandeld met tafamidis (20 en 61mg). Werkelijke inschatting van aantal patiënten is lastig, vooral gezien het tijdsbestek en andere concurrenten. Er komen namelijk andere potentiële geneesmiddelen op de markt voor ATTR-CM, die nu worden onderzocht. Denk aan TTR-syntheseremmers (kleine iRNA moleculen) zoals patisiran (al goedgekeurd voor ATTR-PN) en vutrisiran en ook de andere antisense-oligonucleotide "inotersen". Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 397.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen De prijs per 0,8ml pen (56mg/ml) van eplontersen (Wainzua) is €33.083. Bij maandelijks gebruik komen de jaarlijkse behandelkosten uit op €396.996. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 158.800.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen