Eplontersen Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie Wainzua is indicated for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (ATTRv) in adult patients with stage 1 or stage 2 polyneuropathy. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Eplontersen Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Wainzua is indicated for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (ATTRv) in adult patients with stage 1 or stage 2 polyneuropathy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Wainzua Fabrikant AstraZeneca Portfoliohouder AstraZeneca Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Prealbumin expression inhibitor; RNA interference. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2023 Verwachte registratie Maart 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Advies Zorginstituut Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie oktober 2024. Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om eplontersen (Wainzua®) te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandelopties zijn: diflunisal en tafamidis. Daarnaast zal het middel moeten gaan concurreren met patisiran, inotersen en vutrisiran. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Eplontersen toonde effectiviteit aan in de fase 3 trial voor hereditary transthyretin-mediated amyloid polyneuropathy (ATTRv-PN) na 66 weken. n=166, persbericht: er werd een relevante verandering gezien in de 'modified Neuropathy Impairment Score'. De concurrentiepositie van eplontersen ten opzichte van vutrisiran is echter lastig, omdat vutrisiran veel minder vaak toegepast dient te worden dan eplontersen. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per maand Dosis per toediening 45mg Bronnen NCT04136184; Expertopinie Aanvullende opmerkingen Vergelijkende studie met inotersen (toediening eens per week). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 30 - 60 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Er zijn volgens een persbericht van AstraZeneca 40.000 patiënten met ATTRv-PN wereldwijd. Op dit moment ontvangen er 29 patiënten patisiran. De verwachting is dat er mogelijk 30 tot 60 patiënten in aanmerking zullen gaan komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Z-index Aanvullende opmerkingen eplontersen staat in de Z-index voor 33083EUR per voorgevulde pen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen ATTR Cardiomyopathy (CM) Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Deze indicatie wordt in 2027 verwacht. Overige informatie Aanvullende opmerkingen