Eplontersen Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Wainzua is indicated for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (ATTRv) in adult patients with stage 1 or stage 2 polyneuropathy. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Eplontersen Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Wainzua is indicated for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (ATTRv) in adult patients with stage 1 or stage 2 polyneuropathy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Wainzua Fabrikant AstraZeneca Portfoliohouder AstraZeneca Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Prealbumin expression inhibitor; RNA interference. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2023 Verwachte registratie Januari 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie oktober 2024 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandelopties zijn: diflunisal en tafamidis. Daarnaast zal het middel moeten gaan concurreren met patisiran en inotersen. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Eplontersen toonde effectiviteit aan in de fase 3 trial voor hereditary transthyretin-mediated amyloid polyneuropathy (ATTRv-PN) na 66 weken. n=166, persbericht: er werd een relevante verandering gezien in de 'modified Neuropathy Impairment Score'. Behandelduur Gemiddeld 0 doorlopend Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 45mg Bronnen NCT04136184 Aanvullende opmerkingen Vergelijkende studie met inotersen (toediening eens per week). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 30 - 60 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Er zijn volgens een persbericht van AstraZeneca 40.000 patiënten met ATTRv-PN wereldwijd. Op dit moment ontvangen er 29 patiënten patisiran. De verwachting is dat er mogelijk 30 tot 60 patiënten in aanmerking zullen gaan komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen lijst prijs is nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen ATTR Cardiomyopathy (CM) Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Deze indicatie wordt in 2027 verwacht. Overige informatie Aanvullende opmerkingen