Etavopivat Geneesmiddel 04 december 2025 Uitgebreide indicatie Patients With Sickle Cell Disease Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Etavopivat Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Patients With Sickle Cell Disease Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Novo Nordisk Portfoliohouder Novo Nordisk Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2026 Verwachte registratie Juli 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Hydrea, foliumzuur, bloedtransfusie, ontijzering, stamceltransplantatie Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Etavopivat is een orale pyruvaatkinasestimulator die onderzocht wordt bij sikkelcelziekte. In een fase 1-studie met 14 patiënten liet behandeling met 400mg een gemiddelde maximale stijging van het hemoglobinegehalte van 1,6g/dL zien, met daarnaast vermindering van hemolyse en verbeterde zuurstoftolerantie. Bijwerkingen traden regelmatig op, meestal van graad 1/2, maar er werden ook vijf ernstige bijwerkingen en zeven pijncrises gemeld. In de fase 2 HIBISCUS-studie met 60 patiënten met HbSS bleek het middel effectief in het verlagen van het aantal vaso-occlusieve crises (0,66–0,70 versus 1,77 onder placebo) en gaf het een gemiddelde Hb-stijging van 1,1g/dL bij 400mg en 0,73g/dL bij 200mg, vergeleken met 0,15g/dL bij placebo. De meest geschikte doelgroep lijkt vooral de groep patiënten met een uitgesproken hemolytisch fenotype en een Hb lager dan 5 mmol/L. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 200mg of 400mg Bronnen NCT04624659 (HIBISCUS); NCT06612268 (HIBISCUS 2) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 200 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Sikkelcelziekte. Cyberpoli. 2025 (1); Expertopinie (2). Aanvullende opmerkingen Het totale aantal patiënten met sikkelcelziekte in Nederland wordt geschat op 1.000 tot 1.500 (1). Hiervan zijn er 750 klinisch in beeld. Waarschijnlijk heeft minder dan een derde een ernstig fenotype en komt in aanmerking voor dit middel (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen