You are here:
Treatment of severe haemophilia B
Possible added value
40,000,000.00
Clinical trials
Entranacogene dezaparvovec
Cardiovascular diseases
New medicine (specialité)
Hemostasis promoting medication
Uniqure
Gene therapy
Intravenous
Intravenous drip
Intermural (MSZ)
factor IX bloedstollingsfactoren (Adeno-associated viral vector serotype 5 containing human factor IX gene or variant)
Centralised (EMA)
New medicine with Priority Medicines (PRIME)
2020
2021
Yes
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Fase III studie estimated completion date maart 2020
Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd.
Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor IX concentraat. Er is nog wel factor IX concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor IX niveaus zeer hoog zijn).
one-off
2 x 10^13 gc/kg
NCT03489291, NCT03569891
intravenous single infusion, The administered dose of AMT-061 will be 2 x 10^13 gc/kg.
< 40
Market share is generally not included unless otherwise stated.
erfelijkheid.nl, expert opinie.
In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal is dus beduidend lager. De inschatting is maximaal 40 patiënten.
> 1,000,000.00
Expert opinie; medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.
Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n 1 miljoen euro per patiënt per jaar. Mogelijk gaat dit geneesmiddel een prijs krijgen richting de 1 miljoen euro. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000,00 - €300.000,00 per jaar. Een inschatting van €1 miljoen kan daarom mogelijk een onderschatting zijn.
This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
There is currently nothing known about off label use.
No
There is currently no futher information available.
Understanding of expected market entry of innovative medicines