Eptacog beta (activated) Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie CEVENFACTA is indicated in adults and adolescents (12 years of age and older) for the treatment of bleeding episodes and for the prevention of bleeding in those undergoing surgery or invasive procedures in the following patient groups: - in patients with congenital haemophilia with high-responding inhibitors to coagulation factors VIII or IX (i.e. ≥5 Bethesda Units (BU)); - in patients with congenital haemophilia with low titre inhibitors (BU <5), but expected to have a high anamnestic response to factor VIII or factor IX administration or expected to be refractory to increased dosing of FVIII or FIX. Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Totale kosten € 547,200.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Eptacog beta (activated) Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie CEVENFACTA is indicated in adults and adolescents (12 years of age and older) for the treatment of bleeding episodes and for the prevention of bleeding in those undergoing surgery or invasive procedures in the following patient groups: - in patients with congenital haemophilia with high-responding inhibitors to coagulation factors VIII or IX (i.e. ≥5 Bethesda Units (BU)); - in patients with congenital haemophilia with low titre inhibitors (BU <5), but expected to have a high anamnestic response to factor VIII or factor IX administration or expected to be refractory to increased dosing of FVIII or FIX. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Cevenfacta Fabrikant rEVO Portfoliohouder Werkingsmechanisme Stollingsfactor Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Meer informatie over de werking van het product: "A transgenically produced recombinant form of human factor VIIa." Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Februari 2021 Verwachte registratie Juli 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen in mei 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Eptacog alfa, emicizumab, protrombinecomplexen Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Het verschil tussen eptacog alfa in tegenstelling tot eptacog beta is dat het geproduceerd is op transgene wijze. Daardoor zou het een stabielere/natuurlijkere glycosylering hebben dan het recombinant geproduceerde eptacog alfa. Echter klinische vergelijking tussen deze twee ontbreekt. Betreft dan dus grotendeels substitutie. Een beperking is dat eptacog beta niet voor kinderen <12 jaar wordt geregistreerd. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT02548143 Aanvullende opmerkingen PERSEPT 1: "Intravenous 75 μg/kg or 225 μg/kg initial doses with 75 μg/kg subsequent doses by schedule were administered until clinical response." Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 30 - 66 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Jaarreportage HemoNED 2021 (1); Expertopinie (2); NVHB (3) Aanvullende opmerkingen Er zijn 1376 patiënten bekend met hemofilie A (1). De recente telling met werkelijke patiënten in Nederland kwam uit op 66 patiënten met milde/matige hemofilie A met een indicatie voor profylaxe (2). Aantallen patiënten hemofilie A met remmers wordt door de behandelaren (NVHB) ingeschat op maximaal totaal 30 patiënten (3). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 5,700.00 - 17,100.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen De verwachting is dat de prijs vergelijkbaar zal zijn met eptacog alfa (€820 voor een spuit van 1mg). Per toediening zal er gemiddeld 7mg moeten worden toegediend (€5.700). Bij bloedingen 1-3 toedieningen (maximaal €17.100), bij profylaxe meermaals. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 547,200.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen