Eptacog beta (activated) Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Haemophilia A and B; in pts with inhibitory antibodies to factor VIII or IX. Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde Totale kosten € 13,629,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Eptacog beta (activated) Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Haemophilia A and B; in pts with inhibitory antibodies to factor VIII or IX. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant rEVO Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Onbekend Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Meer informatie over de werking van het product: "A transgenically produced recombinant form of human factor VIIa." Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2019 Verwachte registratie 2020 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Eptacog alfa en in de toekomst Emicizumab Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen PERSEPT 1: "Intravenous 75 μg/kg or 225 μg/kg initial doses with 75 μg/kg subsequent doses by schedule were administered until clinical response." Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 15 - 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen De verwachte patiëntaantallen komen naar verwachting overeen met de aantallen bij emicuzumab bij de indicatie "Prophylaxis to prevent bleeding or reduce the frequency of bleeding episodes in adults and children with hemophilia A (congenital factor VIII deficiency) with factor VIII inhibitors". Respectievelijk 100 patiënten maximaal en het aantal dat daadwerkelijk behandeld zal worden op 15, wellicht oplopend tot 50. Eptacog beta kan ook bij hemofilie B met remmende antistoffen worden toegepast, maar dat is verwaarloosbaar want komt zelden voor bij hemofilie B. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 413,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Horizonscan emicizumab Aanvullende opmerkingen De verwachting is dat de prijs competitief zal zijn aan emicizumab bij dezelfde indicatie. Redenatie bij emicizumab: Bij een dosering van 1,5 mg/kg per week en een gewicht van 70 kg, is de benodigde emicuzimab 105 mg per week. Flacon a 105 mg bedraagt €7.950,00. De kosten per jaar, voor een patiënt van 70 kg bedragen €7.950,00 *52 = €413.400,00. De variatie van de prijs is daardoor afhankelijk van het gewicht van de patiënt. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 13,629,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen