Eptacog beta (activated) Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Haemophilia A and B; in pts with inhibitory antibodies to factor VIII or IX. Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Eptacog beta (activated) Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Haemophilia A and B; in pts with inhibitory antibodies to factor VIII or IX. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant rEVO Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Onbekend Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Meer informatie over de werking van het product: "A transgenically produced recombinant form of human factor VIIa." Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum 2018 Verwachte registratie 2019 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Eptacog alfa en in de toekomst Emicizumab Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen PERSEPT 1: "Intravenous 75 μg/kg or 225 μg/kg initial doses with 75 μg/kg subsequent doses by schedule were administered until clinical response." Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 15 - 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen De verwachte patiëntaantallen komen naar verwachting overeen met de aantallen bij emicuzumab bij de indicatie "Prophylaxis to prevent bleeding or reduce the frequency of bleeding episodes in adults and children with hemophilia A (congenital factor VIII deficiency) with factor VIII inhibitors". Respectievelijk 100 patiënten maximaal en het aantal dat daadwerkelijk behandeld zal worden op 15, wellicht oplopend tot 50. Eptacog beta kan ook bij hemofilie B met remmende antistoffen worden toegepast, maar dat is verwaarloosbaar want komt zelden voor bij hemofilie B. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen