Eptacog beta (activated) Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Haemophilia A and B; in patients with inhibitory antibodies to factor VIII or IX. Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Totale kosten € 342.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Eptacog beta (activated) Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Haemophilia A and B; in patients with inhibitory antibodies to factor VIII or IX. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant rEVO Portfoliohouder Werkingsmechanisme Stollingsfactor Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Meer informatie over de werking van het product: "A transgenically produced recombinant form of human factor VIIa." Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Februari 2021 Verwachte registratie Maart 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Eptacog alfa, emicizumab, protrombinecomplexen Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het verschil tussen eptacog alfa in tegenstelling tot eptacog beta is dat het geproduceerd is op transgene wijze. Daardoor zou het een stabielere / natuurlijkere glycosylering hebben dan het recombinant geproduceerde eptacog alfa. Echter klinische vergelijking tussen deze twee ontbreekt. Betreft dan dus grotendeels substitutie. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT02548143 Aanvullende opmerkingen PERSEPT 1: "Intravenous 75 μg/kg or 225 μg/kg initial doses with 75 μg/kg subsequent doses by schedule were administered until clinical response." Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 30 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NVHB Aanvullende opmerkingen Aantallen patiënten hemofilie A met remmers wordt door de behandelaren (NVHB) ingeschat op maximaal totaal 30 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 5.700,00 - 17.100,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen De verwachting is dat de prijs vergelijkbaar zal zijn met eptacog alfa (€820 voor een spuit van 1 mg). Per toediening zal er gemiddeld 7 mg moeten worden toegediend (€5.700). Bij bloedingen 1-3 toedieningen (maximaal €17.100), bij profylaxe meermaals. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 342.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen