Roxadustat Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Evrenzo is indicated for treatment of adult patients with symptomatic anaemia associated with chronic kidney disease (CKD). Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Totale kosten € 3.108.851,00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Roxadustat Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Evrenzo is indicated for treatment of adult patients with symptomatic anaemia associated with chronic kidney disease (CKD). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Evrenzo Fabrikant Astellas Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Hypoxia-Inducible Factor Prolyl Hydroxylase Inhibitor (HIF-PH-remmer), stimulatie endogene EPO productie. Zowel voor dialyse als non/pre-dialyse patiënten. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Mei 2020 Verwachte registratie Augustus 2021 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De vergoedingsaanvraag is succesvol afgerond via de parallelle procedure ZIN-CBG. Evrenzo is inmiddels opgenomen op bijlage 1B van het GVS. In januari 2022 wordt de klasse van erytropoëtische groeifactoren overgeheveld. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Erythropoiesis-Stimulating Agents (ESAs) en/of ijzersuppletie. Ook concurrenten daprodustat en vadadustat zullen binnenkort op de markt komen als HIF-PHI. Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De gepubliceerde fase 3 trials laten zien dat orale HIF-PH-remmertherapie even effectief is als standaard ESAs in het managen van Hb-gehaltes bij patiënten met anemie bij CNS (al of niet dialyse-afhankelijk). De groep van HFI-PH-remmers is nog niet met elkaar vergeleken in klinische studies. De behandeling met roxadustat verminderde het gebruik van aanvullend IV-ijzer in vergelijking met een ESA. In de oorspronkelijke fase 3 studie bleek dit om een subgroep te gaan van 6.2% van de patiënten. Van de patiënten die IV-ijzer nodig hadden, was het aantal toedieningen IV-ijzer gehalveerd met roxadustat in vergelijking met een ESA. Er was geen toename van het cardiovasculaire of mortaliteitsrisico in vergelijking met een ESA in een Hb-correctie setting bij patiënten die geen dialyse ondergingen of kortgeleden met dialyse begonnen waren (incident dialyse). Een recente meta-analyse (Liu et al, Front Med 2021) laat zien dat er geen verschil is in orale ijzerintake ivm EPO. Twee andere recente meta-analyses (Zheng et al, Br J Pharm 2021; Tang et al, Front Pharmacol 2021) laten zien dat roxadustat meer SAE’s gaf dan EPO. Startende patiënten met anemie bij CNS komen in aanmerking voor roxadustat, zowel predialyse als dialysepatiënten. Bij dialysepatiënten die stabiel zijn ingesteld op een ESA mag alleen geswitcht worden bij een klinisch valide reden. Bij predialyse patiënten en beginnende dialyse patiënten (>2 weken en <4 maanden) is het gebruik van roxadustat onderzocht bij patiënten die niet eerder werden behandeld met een ESA. Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per week Dosis per toediening Aanvangsdosering: roxadustat 70 mg bij patienten met een gewicht van <100 kg en roxadustat 100 mg bij >100 kg Bronnen Barratt J, et al. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1.151 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen CBS; NHG standaard anemie Aanvullende opmerkingen Incidentie bij huisartsen 8,6 op de 1.000 patiënten. Er vanuit gaande dat 75% van de Nederlanders per jaar naar de huisarts gaat komt dit neer op 109.650 patiënten. Ongeveer 21% heeft als oorzaak chronische nierziekte, wat neerkomt op 23.027 patiënten. Naast de bestaande ESAs komen naar verwachting ook de concurrenten vadadustat, molidustat en daprodustat binnenkort op de markt. Voorlopig zullen nefrologen deze middelen niet veel voorschrijven omdat de lange termijn safety data ontbreken en er nog geen meerwaarde is aangetoond ten opzichte van EPO. De verwachting is dat deze vier producten allemaal op een marktaandeel uitkomen van rond de 5% (1.151 patiënten). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 2.701,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen G-standaard/Taxe Aanvullende opmerkingen Evrenzo is per oktober 2021 GVS-vergoed aan €7,40 per dag en kost daarmee €2.701 per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3.108.851,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijk dezelfde off-label indicaties als huidige ESAs Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen