Roxadustat Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Behandeling van anemie als gevolg van chronische nierziekte (CKD). Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Roxadustat Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Behandeling van anemie als gevolg van chronische nierziekte (CKD). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Astellas Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Prolyl Hydroxylase Domain (PHD) inhibitor, activatie HIF en stimulatie endogene EPO productie. Zowel voor dialyse als non/pre-dialyse patienten. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juli 2019 Verwachte registratie September 2020 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Erythropoiesis-Stimulating Agents (ESAs) en/of ijzersuppletie. Naast bestaande ESAs ook concurrenten vadadustat en daprodustat binnen 1-2 jaar na roxadustat op de markt. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Fase II studies laten zien dat oraal roxadustat effectief is in het verhogen van het Hb-gehalte. T.o.v. placebo en t.o.v. standaard EPO-gebruik is het percentage patiënten dat een Hb stijging krijgt hoger (80% versus 23% en 89% versus 50% resp.) Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per week Dosis per toediening 1-2 mg/kg Bronnen Fabrikant; NCT02021318; NCT02278341; Provenzano et al. Am J Kidney Dis. 2016 Jun;67(6):912-24. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 23,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen CBS; NHG standaard anemie; Fabrikant Aanvullende opmerkingen Incidentie bij huisartsen 8,6 op de 1.000 patiënten. Er vanuit gaande dat 3/4 van de Nederlanders per jaar naar de huisarts gaat komt dit neer op 109.650 patiënten. Ongeveer 21% heeft als oorzaak chronische nierziekte, wat neerkomt op 23.027 patiënten. Naast de bestaande ESAs komen naar verwachting ook de concurrenten vadadustat en daprodustat binnen 1-2 jaar na roxadustat op de markt. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijk dezelfde off-label indicaties als huidige ESAs Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen