Roxadustat Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Anemie bij chronische nierschade (CNS) in volwassenen Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 3.200.931,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Roxadustat Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Anemie bij chronische nierschade (CNS) in volwassenen Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Evrenzo Fabrikant Astellas Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Prolyl Hydroxylase Domain (PHD) inhibitor, activatie HIF en stimulatie endogene EPO productie. Zowel voor dialyse als non/pre-dialyse patiënten. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Mei 2020 Verwachte registratie Augustus 2021 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant verwacht registratie in Augustus 2021. De vergoedingsaanvraag zal lopen via parallelle procedure ZIN-CBG Therapeutische waarde Huidige behandelopties Erythropoiesis-Stimulating Agents (ESAs) en/of ijzersuppletie. Ook concurrenten daprodustat, molidustat en vadadustat zullen binnenkort op de markt komen als HIF-PHI. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De gepubliceerde fase 2 trials laten zien dat HIF-PHI therapie even effectief is als standaard EPO in het managen van Hb-gehaltes in CKD patiënten (al of niet dialyse afhankelijk). Potentiële voordelen van HFI-PHI zijn: orale toediening, lage EPO spiegels met een puur theoretisch voordeel op het optreden van cardiovasculaire events, onderdrukking van hepcidine en daarmee een betere ijzermobilisatie en een positief effect op lipiden (dapro en roxa). De groep van HFI-PHI werken mechanistisch identiek maar hebben andere effecten op celniveau; deze non-erythropoietische effecten zijn, echter nog niet goed omschreven. Op het gebied van renale anemie therapie is er op dit moment geen duidelijke meerwaarde ten opzichte van EPO therapie; effecten anders dan anemie-gerelateerd zijn onvoldoende onderzocht. Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per week Dosis per toediening 1-2 mg/kg Bronnen Fabrikant; NCT02021318; NCT02278341; Provenzano et al. Am J Kidney Dis. 2016 Jun;67(6):912-24. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1.151 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen CBS; NHG standaard anemie Aanvullende opmerkingen Incidentie bij huisartsen 8,6 op de 1.000 patiënten. Er vanuit gaande dat 75% van de Nederlanders per jaar naar de huisarts gaat komt dit neer op 109.650 patiënten. Ongeveer 21% heeft als oorzaak chronische nierziekte, wat neerkomt op 23.027 patiënten. Naast de bestaande ESAs komen naar verwachting ook de concurrenten vadadustat, molidustat en daprodustat binnenkort op de markt. Voorlopig zullen nefrologen deze middelen niet veel voorschrijven omdat de lange termijn safety data ontbreken en er nog geen meerwaarde is aangetoond ten opzichte van EPO. De verwachting is dat deze vier producten allemaal op een marktaandeel uitkomen van rond de 5% (1.151 patiënten). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 2.781,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen De dagprijs van Evrenzo zal vergelijkbaar zijn met de dagprijzen van de huidige ESAs. Dat is gemiddeld 7,62 EUR per dag en dus 2.781 EUR per patiënt per 365 dagen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3.200.931,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijk dezelfde off-label indicaties als huidige ESAs Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen