Bempedoic acid / ezetimibe Geneesmiddel 05 December 2023 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adults with established or at high risk for atherosclerotic cardiovascular disease to reduce cardiovascular risk. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 7,150,000.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Bempedoic acid / ezetimibe Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adults with established or at high risk for atherosclerotic cardiovascular disease to reduce cardiovascular risk. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Nustendi Fabrikant Esperion Portfoliohouder Daiichi Sankyo Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Filmomhulde tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Esperion is een samenwerking gestart met Daiichi Sankyo voor het in de handel brengen van bempedoic acid. "Een unieke, klein moleculaire verbinding met een dubbel werkingsmechanisme: het remt ATP-citraat (pro-S)-lyase en stimuleert AMP-geactiveerde proteïnekinase (AMPK). Dit remt de vetzuur- en cholesterolsynthese en versterkt de vetzuuroxidatie." Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2023 Verwachte registratie Mei 2024 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie maart 2024 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Losse tabletten bempedoinezuur en ezetimibe Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De meerwaarde van deze combinatietherapie hangt af van de uiteindelijke prijs. De prijs van een jaarlijkse behandeling met losse tabletten bempedoinezuur en ezetimibe kan rond de €730 kosten (2). Als de prijs van dit middel gelijk of lager wordt kan er een meerwaarde zijn in toedieningsgemak en naleving van de behandeling. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT02993406 (1); Medicijnkosten.nl (2) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 10,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIP databank; GVS advies bempedoïnezuur Aanvullende opmerkingen Het geschetste volume van 139.579 patiënten in het derde jaar na introductie, zoals destijds genoemd in het GVS van bempedoïnezuur, lijkt achterhaald. Tijdens de ACP meeting in 2022 heeft de beroepsgroep zelf aangegeven minder dan 10.000 patiënten te verwachten. In de praktijk worden op dit moment (zo'n 1,5 jaar na introductie) slechts circa 2.000 patiënten met bempedoïnezuur behandeld. De fabrikant is momenteel in overleg met het Zorginstituut over her indiening van het dossier voor bempedoïnezuur. door de gehanteerde vergoedingscriteria is de instroom van patiënten zeer beperkt. Als deze criteria veranderen, zullen er meer patiënten in aanmerking komen maar de werkgroep verwacht zeker geen 130.000 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 715.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen De prijs van de PCSK9 antilichamen liggen rond de €6.000 per patiënt per jaar (niet rekening gehouden met het financieel arrangement). Het betreft hier een small molecule dat oraal beschikbaar is (tablet). De verwachting is dat de kosten veel lager zullen zijn dan de PCSK9 antilichamen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 7,150,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen