Proteïne C Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie Ceprotin is indicated for prophylaxis and treatment of purpura fulminans, coumarin‑induced skin necrosis and venous thrombotic events in patients with severe congenital protein C deficiency. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 80.380,00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Proteïne C Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Antitrombotische medicatie Uitgebreide indicatie Ceprotin is indicated for prophylaxis and treatment of purpura fulminans, coumarin‑induced skin necrosis and venous thrombotic events in patients with severe congenital protein C deficiency. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ceprotin Fabrikant Takeda Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum April 2022 Verwachte registratie December 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in november 2022 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 200 ie/kg Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 5 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen A Minford et al. Diagnosis and management of severe congenital protein C deficiency (SCPCD): Communication from the SSC of the ISTH. Thromb Haemost. 2022 (1); Aanvullende opmerkingen Ernstige proteïne C deficiëntie komt voor bij 1 op de 4 miljoen(1), maar mogelijk ligt het aantal nog lager vanwege vroege vruchtdood in de algehele populatie. Deze patiënten met ernstige proteïne C deficiëntie hebben risico op purpura fulminans. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 16.076,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen medicijnkosten.nl, CBS Aanvullende opmerkingen De gemiddelde prijs per verpakking exclusief btw (500IE + SOLV 5ML) is €1.024. Uitgaande van een behandelduur van een jaar 200 IE/kg per 48 uur zou dat bij een gemiddeld gewicht van 78,5 neerkomen op €16.076,80 Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 80.380,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen