Proteïne C Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie Ceprotin is indicated for prophylaxis and treatment of purpura fulminans, coumarin‑induced skin necrosis and venous thrombotic events in patients with severe congenital protein C deficiency. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 80,380.00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Proteïne C Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Antitrombotische medicatie Uitgebreide indicatie Ceprotin is indicated for prophylaxis and treatment of purpura fulminans, coumarin‑induced skin necrosis and venous thrombotic events in patients with severe congenital protein C deficiency. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ceprotin Fabrikant Takeda Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum April 2022 Verwachte registratie Januari 2023 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in november 2022 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 200 ie/kg Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 5 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen A Minford et al. Diagnosis and management of severe congenital protein C deficiency (SCPCD): Communication from the SSC of the ISTH. Thromb Haemost. 2022 (1); Aanvullende opmerkingen Ernstige proteïne C deficiëntie komt voor bij 1 op de 4 miljoen(1), maar mogelijk ligt het aantal nog lager vanwege vroege vruchtdood in de algehele populatie. Deze patiënten met ernstige proteïne C deficiëntie hebben risico op purpura fulminans. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 16,076.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen medicijnkosten.nl, CBS Aanvullende opmerkingen De gemiddelde prijs per verpakking excl. btw (500IE + SOLV 5ML) is €1.024. Uitgaande van een behandelduur van een jaar 200 IE/kg per 48 uur zou dat bij een gemiddeld gewicht van 78,5 neerkomen op 16076,80 Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 80,380.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen