Gemtuzumab ozogamicin Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Acute myeloid leukaemia, 1L Indicated for combination therapy with daunorubicin (DNR) and cytarabine (AraC) for the treatment of adult patients with previously untreated, de novo Acute Myeloid Leukaemia (AML). Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 11.119.200,00 Registratiefase Onbekend Product Werkzame stof Gemtuzumab ozogamicin Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Hoofdindicatie Leukemie Uitgebreide indicatie Acute myeloid leukaemia, 1L Indicated for combination therapy with daunorubicin (DNR) and cytarabine (AraC) for the treatment of adult patients with previously untreated, de novo Acute Myeloid Leukaemia (AML). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Mylotarg Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Dit middel is in 2010 al eens van de markt gehaald vanwege ernstige bijwerkingen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2017 Verwachte registratie April 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Onbekend Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Standaard chemotherapie Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er is volgens de HOVON acute myeloïde leukemie werkgroep geen plaats voor Mylotarg in de up-front setting (dat is label). Data zijn te mager. Voor de groep waarvoor het aantrekkelijk zou kunnen zijn, de goed risico patiënten, wordt geprobeerd toch autologe hematopoietische stamceltransplantatie te geven, en dan is het geen aantrekkelijk middel. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 3 mg/m2 Bronnen Fabrikant; Castaigne et al. Lancet 2012;379:1508-16. Aanvullende opmerkingen Behandelschema: 3 mg/m2/dosis (tot een maximum van 5 mg/dosis). Inductie cyclus: 3 doseringen op dag 1, 4, en 7; (1ste en 2e) consolidatie cycli: 1 dosering op dag 0.Fabrikant: Iedere patiënt zal Mylotarg in de inductie cyclus krijgen. Patiënten met een CR/CRp na de inductiecyclus kunnen behandeld worden met Mylotarg in de consolidatie cycli. In de inductie cyclus werden 139 patienten (100%) met Mylotarg behandeld. In de 1ste consolidatie cyclus 100 patienten (72%) met Mylotarg. In de 2de consolidatie cyclus 87 patienten (63%) met Mylotarg. Voor de behandeling van AML krijgt een patient van 1,8 m2 gemiddeld 23,5 mg Mylotarg toegediend rekening houdend met CR/CRp.Inductie cyclus en maximaal 2 consolidatie cycli; maximaal 5 doseringen. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 276 - 628 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant; NKR; Ann Oncol 2013; 24 (Suppl 6): vi138-vi143;Blood. 2009 Apr 30;113(18):4179-87; Leukemia 2016; 30(1):24-31; Lancet 2012; 379: 1508–16 Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Mylotarg is geindiceerd voor een 1ste lijn behandeling voor volwassen patienten met AML. De incidentie AML is 651 patiënten per jaar waarvan ongeveer 628 patiënten 18 jaar of ouder zijn. 45% van de incidente AML patiënten is 70 jaar of ouder. Volgens de Europese richtlijnen worden alleen de patiënten die voldoende fit zijn behandeld met intensieve chemotherapie waaronder DNR & AraC. Met name oudere patiënten en patiënten met comorbiditeiten worden niet behandeld met intensieve chemotherapie omdat deze unfit worden bevonden. Aangezien Mylotarg een combinatie behandeling met DNR & AraC betreft komt Mylotarg waarschijnlijk niet in aanmerking voor de niet fitte patiënten. Deze unfit patiënten worden waarschijnlijk behandeld met supportive care. Naast de fitheid voor intensieve chemotherapie zullen nog andere patiëntenkarakteristieken meespelen in de keuze om patiënten te behandelen met Mylotarg. Verder zullen waarschijnlijk alleen patiënten die CD33 positief zijn (80%) behandeld worden met Mylotarg. Hiernaast moet er ook rekening gehouden worden met mortaliteit. De mortaliteit in de eerste 30 dagen na diagnose is 24% en de 5 jaars overleving is 41%. Het daadwerkelijke maximale aantal patiënten dat in aanmerking komt voor Mylotarg zal afgestemd moeten worden met de klinische (HOVON) experts. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 24.600,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant; Scrip Aanvullende opmerkingen Fabrikant geeft aan dat er voor Mylotarg nog geen prijsindicatie dan wel lijstprijs vastgesteld is voor Europa. Deze prijsstelling zal niet voor het vierde kwartaal van 2017 beschikbaar zijn. De definitieve prijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde tov andere beschikbare therapieën. Hierbij zal ook rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. Scrip meldt dat de lijstprijs voor Mylotarg in de VS is gezet op $24,600. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 11.119.200,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen