Fenfluramine Geneesmiddel 04 June 2026 Uitgebreide indicatie Dravet Syndroom < 2 jaar Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Fenfluramine Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Epilepsie Uitgebreide indicatie Dravet Syndroom < 2 jaar Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fintepla Fabrikant UCB Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Vloeistof Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Indieningsdatum Januari 2027 Verwachte registratie Augustus 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties combi van valproaat, clobazam, topiramate, stiripentol, ketogeen dieet Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Epilepsie in het kader van het syndroom van Dravet is moeilijk te behandelen en fenfluramine is een effectieve add-on behandeling bij kinderen ouder dan 2 jaar. Verdere resultaten bij deze leeftijdsgroep dienen afgewacht te worden. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT06598449; NCT06118255 Aanvullende opmerkingen Treatment initiation at 0.2 mg/kg/day; may be up-titrated to a maximum of 0.8 mg/kg/day Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 3 - 5 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1:kinderneurologie.eu/ziektebeelden/epilepsie/syndroom-van-dravet; 2: Expert opinie; Aanvullende opmerkingen Er worden in Nederland 6 tot 10 patiënten per jaar geboren met Dravet Syndroom. Er is nog geen plaatsbepaling voor Fintepla voor deze zeer jonge groep patiënten. Het aantal kan mogelijk lager uitvallen door inzet van Fintepla na falen andere op andere anti-epileptica. Er wordt verwacht dat er jaarlijks mogelijk 3 tot 5 patiënten in aanmerking zullen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen Opgenomen in G-Standaard. Financieel arrangement afgesloten voor Fintepla (Dravet- & Lennox-Gastaut Syndroom)