Fenfluramine Geneesmiddel 04 juni 2026 Uitgebreide indicatie CDKL5 syndroom Therapeutische waarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Fenfluramine Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Epilepsie Uitgebreide indicatie CDKL5 syndroom Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fintepla Fabrikant UCB Portfoliohouder UCB Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Drank Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Serotonin receptor agonists; Serotonin release stimulants; Serotonin uptake inhibitors; Sigma-1 receptor agonists. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2026 Verwachte registratie Januari 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Verwachte registratie op basis inschatting van fabrikant. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bij jonge kinderen wordt vaak gebruikt vigabatrine of fenobarbital. Bij oudere kinderen worden medicijnen gebruikt zoals natriumvalproaat, levetiracetam, clobazam en zonisamide. Therapeutische waarde Onderbouwing Studieresultaten nog niet beschikbaar Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 0.8 mg/kg/dag Bronnen Kinderneurologie.eu; rarediseases.org; NCT03861871; NCT05064878; Devinsky et al. Epilepsia. 2021. Aanvullende opmerkingen ʼTopline resultsʼ verwacht tweede helft van 2024. Nog geen gegevens beschikbaar op lokaal niveau (januari 2025). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen kinderneurologie.eu; Expertopinie Aanvullende opmerkingen Wereldwijd hebben iets meer dan 500 mensen deze diagnose gekregen. In Nederland zijn er rond de 20 tot 30 kinderen met CDKL5 syndroom. Een klein deel hiervan zal in aanmerking komen voor fenfluramide. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Fenfluramine is opgenomen in de G-Standaard. Onderdeel financieel arrangement lopende tot 1/1/2030 (staatscourant). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen