Pevonedistat Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie 1st line High Risk Myelodysplastic Syndrome (HR-MDS) or low blast AML or non proliferative CMML. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Pevonedistat Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie 1st line High Risk Myelodysplastic Syndrome (HR-MDS) or low blast AML or non proliferative CMML. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Takeda Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen NEDD8 inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2021 Verwachte registratie 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De Fase 3 PANTHER (Pevonedistat-3001) studie bereikte geen vooraf gedefinieerde statistische significantie voor het primaire eindpunt van event-free survival. Momenteel wordt er geen registratie verwacht voor Pevonedistat Therapeutische waarde Huidige behandelopties Azacitadine Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 20 mg/m2 Bronnen PANTHER (NCT03268954) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 100 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR Aanvullende opmerkingen In 2018 waren er 728 diagnoses MDS. Hiervan is een klein gedeelte hoog risico. Er wordt verwacht dat er maximaal 100 patiënten voor in aanmerking zullen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Nog niet bekend Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen In fase 3: Acute myeloid leukaemia; Chronic myelomonocytic leukaemia Bronnen Fabrikant; Adis insight Aanvullende opmerkingen Verwachte indicatie uitbreiding is in 2025. Overige informatie Aanvullende opmerkingen