Patisiran Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Onpattro is indicated for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR amyloidosis) in adult patients with stage 1 or stage 2 polyneuropathy. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 7,200,000.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Patisiran Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Onpattro is indicated for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR amyloidosis) in adult patients with stage 1 or stage 2 polyneuropathy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Onpattro Fabrikant Alnylam Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum UMCG Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: siRNA gericht tegen transthyretine. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Februari 2018 Verwachte registratie Augustus 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve opinie CHMP juli 2018. Geregistreerd in augustus 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandelopties zijn: diflunisal en tafamidis. Daarnaast zal het middel moeten gaan concurreren met inotersen. Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De werkgroep verwacht dat inotersen en patisiran meerwaarde zullen hebben ten opzichte van tafamidis en diflunisal, omdat de ziekte vrijwel tot stilstand lijkt te komen en tafamidis (en diflunisal) de achteruitgang alleen maar vertraagt. Inotersen lijkt iets minder effectief en meer bijwerkingen te hebben (o.a. trombopenie) in vergelijking met patisiran. Patisiran lijkt misschien zelfs het beeld niet alleen te stabiliseren, maar te verbeteren voor de polyneuropathie en misschien ook voor de cardiomyopathie (voor velen de uiteindelijke doodsoorzaak nu). Inotersen kan weer makkelijker toegediend worden (eens per week subcutaan) dan patisiran (eens per drie weken intraveneus met als premedicatie dexamethason en anti H1 en H2 antagonisten). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen Inmiddels staan er naar schatting circa 20 mensen op tafamidis / patisiran. Verwachting van experts geven aan dat dit mogelijk op kan lopen tot maximaal 27 personen in 5 jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 360,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Aanvullende opmerkingen Inschatting van analisten is dat het $200,000-400,000 per patiënt per jaar gaat kosten (http://www.epvantage.com). De prijs zal waarschijnlijk in lijn liggen met Inotersen (verwachting rond de €360.000 per patiënt per jaar). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 7,200,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen geen fase III studies voor andere indicaties dan in de horizonscan Overige informatie Aanvullende opmerkingen