Patisiran Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Transthyretin-mediated amyloidosis (ATTR amyloidosis). Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 16.200.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Patisiran Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Transthyretin-mediated amyloidosis (ATTR amyloidosis). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Alnylam Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum UMCG Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: siRNA gericht tegen transthyretine. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum Februari 2018 Verwachte registratie September 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandelopties zijn: diflunisal en tafamidis. Daarnaast zal het middel moeten gaan concurreren met Inotersen. Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De werkgroep verwacht dat inotersen en patisiran meerwaarde zullen hebben ten opzichte van tafamidis en diflunisal, omdat de ziekte vrijwel tot stilstand lijkt te komen en tafamidis (en diflunisal) de achteruitgang alleen maar vertraagt. Inotersen lijkt iets minder effectief en meer bijwerkingen te hebben (o.a. trombopenie) in vergelijking met patisiran. Patisiran lijkt misschien zelfs het beeld niet alleen te stabiliseren, maar te verbeteren voor de polyneuropathie en misschien ook voor de cardiomyopathie (voor velen de uiteindelijke doodsoorzaak nu). Inotersen kan weer makkelijker toegediend worden (eens per week subcutaan) dan patisiran (eens per drie weken intraveneus met als premedicatie dexamethason en anti H1 en H2 antagonisten). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 30 - 60 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen Wanneer alle patiënten met erfelijke ATTR amyloïdose die het nieuwe middel kunnen verdragen ervoor in aanmerking komen, zou het maximaal om zo’n 60 patiënten gaan. Inmiddels staan er naar schatting circa 18 mensen op tafamidis. Daarnaast gebruiken circa 25 mensen met bewezen erfelijke ATTR amyloïdose een verwant middel, namelijk diflunisal. Die komen er op grond van de aandoening wel voor in aanmerking, maar voldoen niet precies aan de criteria. Het hangt dan ook af van het indicatiegebied waar het middel voor voorgeschreven wordt hoeveel patiënten het middel uiteindelijk zullen krijgen. Als het indicatiegebied net zo smal is als voor tafamidis dan zullen er uiteindelijk maximaal 30 patiënten het middel kunnen ontvangen. Echter, als ook levertransplantatie patiënten, patiënten met een ernstigere polyneuropathie en patiënten die al wel amyloïd hebben maar nog geen polyneuropathie hebben het middel mogen ontvangen dan gaat het om minimaal 15 patiënten extra. En als degenen die wel een cardiomyopathie, oculopathie of autonome neuropathie hebben ook in aanmerking komen wordt het patiëntaantal naar verwachting weer 5-10 hoger. Daarnaast zijn er nog zo’n 25-30 carriers van de mutatie die nog geen amyloïd hebben, maar het wel de komende jaren gaan krijgen. De inschatting is dan ook dat er in de komende jaren, uitgaande van een ruimer indicatiegebied, zo’n 40-60 patiënten het middel zullen kunnen ontvangen. Deze patiëntengroep zal echter wel deels Patisiran ontvangen en deels Inotersen, deze middelen zullen met elkaar moeten gaan concurreren. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 360.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Aanvullende opmerkingen Inschatting van analisten is dat het $200,000-400,000 per patiënt per jaar gaat kosten (http://www.epvantage.com). De prijs zal waarschijnlijk in lijn liggen met Inotersen (verwachting rond de €360.000 per patiënt per jaar). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 16.200.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen