Patisiran Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Transthyretin-mediated amyloidosis (ATTR amyloidosis). Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Onbekend Product Werkzame stof Patisiran Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Transthyretin-mediated amyloidosis (ATTR amyloidosis). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Alnylam Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: siRNA gericht tegen transthyretine. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Onbekend Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 340 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen EMA Aanvullende opmerkingen At the time of designation, ATTR amyloidosis affected less than 0.2 in 10,000 people in the European Union (EU).' (EMA) Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen