Fordadistrogene movaparvovec

Extended indication	Treatment of ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy patients
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	975,000,000.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Fordadistrogene movaparvovec
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Duchenne
Extended indication	Treatment of ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy patients
Manufacturer	Pfizer
Portfolio holder	Pfizer
Mechanism of action	Gene therapy
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Gene therapy. Adeno Associated Viral Vector 9 (AAV-9) containing a shortened version of the human Dystrophy gene resulting in the production of mini-dystrophy protein.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Accelerated assessment
ATMP	Yes
Submission date	April 2024
Expected Registration	April 2025
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. De Fabrikant geeft aan indiening in het tweede kwartaal van 2023 te verwachten.

Therapeutic value

Current treatment options	Er is geen genezende behandeling voor spierdystrofie van Duchenne. De standaardbehandeling bestaat uit best-supportive care en is gericht op primaire symptomen en (voorkomen van) secundaire complicaties.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Na succesvolle behandeling is er minder noodzaak voor verdere behandelingen, behalve steroïden. De medische toestand van de patiënt zal mogelijk verminderd verslechteren. Hoelang de gentherapie zal coderen voor mini-dystrofie eiwit is nog niet duidelijk.
Duration of treatment	one-off
Frequency of administration	0 times a day
References	NCT04281485

Expected patient volume per year

Patient volume	< 500 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Spierziekten Nederland (1);
Additional remarks	Spierdystrofie van Duchenne is een zeldzame, genetische spierziekte en komt voor bij ongeveer 1 op de 3.500-5.500 pasgeboren jongens. In 2020 zijn er 86.497 jongens geboren, op basis van de incidentie gegevens betekent dit dat daarvan 16-25 jongens DMD hebben. Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1). Alleen DMD patiënten met ambulatoire ziekte die geen antistoffen hebben tegen de gebruikte vector AAV-9 komen in aanmerking voor fordadistrogene movaparvovec. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor behandeling is daardoor beduidend lager. Op basis van Nederlandse Duchenne registerdata en de plaatsbepaling/patiënten behandelcriteria door de beroepsgroep zal moeten worden bepaald hoeveel patiënten uiteindelijk in aanmerking komen voor behandeling.

Patient volume

< 500

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Spierziekten Nederland (1);

Additional remarks

Spierdystrofie van Duchenne is een zeldzame, genetische spierziekte en komt voor bij ongeveer 1 op de 3.500-5.500 pasgeboren jongens. In 2020 zijn er 86.497 jongens geboren, op basis van de incidentie gegevens betekent dit dat daarvan 16-25 jongens DMD hebben. Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1). Alleen DMD patiënten met ambulatoire ziekte die geen antistoffen hebben tegen de gebruikte vector AAV-9 komen in aanmerking voor fordadistrogene movaparvovec. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor behandeling is daardoor beduidend lager. Op basis van Nederlandse Duchenne registerdata en de plaatsbepaling/patiënten behandelcriteria door de beroepsgroep zal moeten worden bepaald hoeveel patiënten uiteindelijk in aanmerking komen voor behandeling.

Expected cost per patient per year

Cost	< 1,950,000.00
References	Fabrikant; https://www.thepharmaletter.com/article/duchenne-market-to-be-an-expensive-place-to-be
Additional remarks	De prijs is nog niet vastgesteld. De prijsstelling zal niet vóór het 1ste kwartaal van 2025 beschikbaar zijn. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. In de Verenigde Staten wordt verwacht dat de prijs per behandeling rond de $2,000,000 zal liggen.

Cost

< 1,950,000.00

References

Fabrikant; https://www.thepharmaletter.com/article/duchenne-market-to-be-an-expensive-place-to-be

Additional remarks

De prijs is nog niet vastgesteld. De prijsstelling zal niet vóór het 1ste kwartaal van 2025 beschikbaar zijn. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. In de Verenigde Staten wordt verwacht dat de prijs per behandeling rond de $2,000,000 zal liggen.

Potential total cost per year

Total cost	975,000,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

975,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.