Givosiran

Stofnaam
Givosiran
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Leverziekten
Uitgebreide indicatie
Prevention of acute attacks of hepatic porphyria (AHP)

1. Product

Fabrikant
Alnylam
Werkingsmechanisme
Antisense oligonucleotide
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum
Erasmus MC
Aanvullende opmerkingen
Givosiran is een siRNA gericht tegen het ALAS1 gen. ALAS1 codeert voor het enzym delta-aminolevulinate synthase 1 (ALAS1) wat upstream acteert van de heemproducten die AHP veroorzaken.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Datum indiening
2020
Verwachte registratie
2021
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
PRIME designation door de EMA per 23-02-2017. Estimated primary completion date fase III ENVISION studie is maart 2019.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Normosang
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Er zijn nog geen resultaten van de fase 3 klinische studie. Momenteel is er echter een grote ziektelast bij mensen die recidiverende porfyrie-aanvallen hebben. De huidige therapie met normosang is duur, leidt tot ijzerstapeling en moet per infuus gegeven worden. Tevens werkt deze therapie ook verslavend. Reductie of vervanging van deze behandeling levert daarom mogelijk veel meerwaarde op. Daarnaast is er mogelijk een grote secundaire winst doordat patiënten weer kunnen gaan werken.
Behandelduur
Gemiddeld eenmalig
Bronnen
NCT03338816

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
EMA; expertopinie
Aanvullende opmerkingen
De EMA geeft een incidentie aan van 0,1 per 10.000 inwoners. In Nederland zou dit neerkomen op 170 patiënten. In 2017 waren er 4 gebruikers van Normosang. Naast deze chronische gebruikers is er nog een groep patiënten die een aantal aanvallen per jaar heeft; dit zijn er minder dan 50. De inschatting is 10-20 gebruikers over de komende 3 jaar.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen
GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen
De huidige vergoeding voor Normosang per patiënt per jaar in 2017 was €31.894. Bij aangetoonde meerwaarde zal Givosiran hier boven zitten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Aanvullende opmerkingen
Jaar 1 uitgaan van 10 patiënten met 1 maal per maand een injectie en dan min de kosten voor haem en de dagbehandeling etc. die je dan niet meer hoeft te maken

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Acute intermittent porphyria (AIP), momenteel in fase I/II
Bronnen
Clinicaltrials.gov

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.