Guselkumab Geneesmiddel 05 december 2023 Uitgebreide indicatie Tremfya is indicated for the treatment of adult patients with moderately to severely active ulcerative colitis who have had an inadequate response, lost response, or were intolerant to either conventional therapy, or a biologic treatment. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 10.800.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Guselkumab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Darmziekten Uitgebreide indicatie Tremfya is indicated for the treatment of adult patients with moderately to severely active ulcerative colitis who have had an inadequate response, lost response, or were intolerant to either conventional therapy, or a biologic treatment. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Tremfya Fabrikant Janssen Portfoliohouder Janssen Werkingsmechanisme Interleukineremmer Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2024 Verwachte registratie April 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Vergoed uit het basispakket Geneesmiddelensluis Uit de sluis Aanvullende opmerkingen De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport heeft besloten dat guselkumab in het basispakket kan worden opgenomen voor de behandeling van volwassen patiënten met matig tot ernstig actieve colitis ulcerosa die onvoldoende hebben gereageerd op, niet meer reageren op, of intolerant zijn voor conventionele therapie of een biologische behandeling (augustus 2025). Therapeutische waarde Huidige behandelopties Adalimumab, infliximab, golimumab, ustekinumab, vedolizumab, upadacitinib, ozanimod, filgotinib, tofacitinib en in de toekomst risankizumab, etrasimod en mirikizumab. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Guselkumab is een selectieve IL-23 remmer (gericht tegen p-19 subunit) die vooral zal concurreren met ustekinumab, een IL-12/23 remmer (gericht tegen p-19/p-40 subunit) evenals andere selectieve IL-23 remmers die er zijn of aankomen (risankizumab, mirikizumab, et cetera). De praktijk zal zijn dat eerst veelal anti-TNF wordt ingezet (bij indicatie voor een biological) en daarna pas een andere mAb of JAKi. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Nog onbekend Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 750 - 850 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Crohn-colitis.nl (1); NVMDL Leidraad IBD (2); declaratiedata (3); Expert opinie (4); Aanvullende opmerkingen Colitis ulcerosa komt steeds vaker voor met name in de Westerse landen. Er zijn momenteel ruim 90.000 mensen in Nederland met een chronische darmontsteking (1). Dit is ongeveer 1 op de 200 mensen. Hiervan heeft iets meer dan de helft ulcerative colitis (1). Doorgaans wordt gestart met een TNF-alfaremmer. Daarna worden ook andere biologische geneesmiddelen overwogen (2). In 2022 kregen 3.259 patiënten een biologisch geneesmiddel voorgeschreven anders dan TNFalfaremmers. Deze geneesmiddelen zijn geregistreerd voor een vergelijkbare indicatie als guselkumab. In het maximale scenario komen zij allemaal in aanmerking met de voorgestelde indicatie (3). De verwachting van experts is echter dat het middel voornamelijk zal concurreren met ustekinumab. Hierbij dient rekening gehouden te worden met het patentverloop van Stelara (ustekinumab) in 2024. Naar schatting van experts zal het gaan om maximaal 750 tot 850 patiënten per jaar (4). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 13.500,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Guselkumab (Tremfya®) heeft een lijstprijs van €2.073,20 per dosis (100mg). Uitgaande van toedieningsfrequentie van acht weken (gemiddeld 6,5 doseringen per jaar) zijn de totale kosten per patiënt per jaar voor een onderhoudsbehandeling €13.475,81. Daarnaast is er een onderhoudsbehandeling van 200mg elke 4 weken. De lijstprijs van de 200mg dosis is echter nog onbekend. In het eerste jaar zijn er 8 doseringen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 10.800.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Toedieningsfrequentie en dosis zijn nog niet bekend waardoor geen totale kosten berekend kunnen worden. Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen