Humane allogene, uit de huid afkomstige ABCB5+ mesenchymale stromale cellen Geneesmiddel 04 December 2025 Uitgebreide indicatie Human allogeneic skin-derived ABCB5+ mesenchymal stromal cells monotherapy for treatment of recessive dystrophic epidermolysis bullosa in infants, toddlers over 6 months of age, children, adolescents, adults and elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Humane allogene, uit de huid afkomstige ABCB5+ mesenchymale stromale cellen Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Huidziekten Uitgebreide indicatie Human allogeneic skin-derived ABCB5+ mesenchymal stromal cells monotherapy for treatment of recessive dystrophic epidermolysis bullosa in infants, toddlers over 6 months of age, children, adolescents, adults and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam APZ 2 Fabrikant RHEACELL Portfoliohouder RHEACELL Werkingsmechanisme Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Fabrikant: RHEACELL Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Ja Indieningsdatum Februari 2026 Verwachte registratie Maart 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT05464381; NCT05838092 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen