Iltamiocel Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Iltamiocel monotherapy for treatment of persistent or recurrent stress urinary incontinence in female adults and elderly following previous surgical treatment for stress urinary incontinence. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Iltamiocel Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Iltamiocel monotherapy for treatment of persistent or recurrent stress urinary incontinence in female adults and elderly following previous surgical treatment for stress urinary incontinence. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Cook MyoSite Portfoliohouder Werkingsmechanisme Autologe gemodificeerde celtherapie Toedieningsweg Vaginaal Toedieningsvorm Instillatievloeistof Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Autologous muscle-derived cells for urethral sphincter repair (AMDC-USR). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Ja Indieningsdatum December 2026 Verwachte registratie Januari 2028 Weesgeneesmiddel Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Verstevigen van de bekkenbodem, chirurgie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Door het recente verbod op slings/tapes en meshes in het Verenigd Koninkrijk en de Gemenebest komen oude en nieuwe behandelmogelijkheden (weer) in beeld. Oud: de burch colposuspensie, open of scopisch Relatief. Nieuw: para-urethrale injecties met bulkamid of macroplastique. De verwachting is dat we in Nederland ook minder tapes gaan gebruiken en dan zou AMDC-USR een reële optie kunnen zijn. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen RadboudUMC; NCT01893138; NCT03104517 (CELLEBRATE); NCT03997318. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 70.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Dumoulin et al. 2018, Pelvic floormuscle training versus no treatment, or inactive control treatments, for urinary incontinence in women (Review). Aanvullende opmerkingen Naar schatting krijgen tussen de 25 tot 45% van de vrouwen krijgt last van "urinary incontinence", 10 tot 39% van deze vrouwen heeft last van "stress urinary incontinence". Totaal aantal vrouwen in 2016 in Nederland: 8.561.985. Circa 50% is ouder dan 50 = 4miljoen. Maximaal 45% daarvan urine incontinentie = 1,8 miljoen. Maximaal 39% daarvan stress incontinentie = 702.000 vrouwen. Niet al deze vrouwen zullen in aanmerking komen voor deze nieuwe behandeling, onbekend is nog om hoeveel vrouwen het zal gaan. Bij grove schatting dat 1 op de 10 vrouwen doorgestuurd wordt, betreft het 70.000 vrouwen maximaal. Waarschijnlijk zal deze ingreep echter voor de ernstige gevallen zijn en dus een relatief beperkte groep patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen