Inclacumab Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Prevention of recurrent VOCs in sickle cell disease patients 16 years old or older. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Inclacumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Prevention of recurrent VOCs in sickle cell disease patients 16 years old or older. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Pfizer Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Monoclonal antibody that binds to P-selectin, blocking its interaction with ligands on neutrophils and monocytes. Under administration, this drug binds to P-selectin and inhibits platelet aggregation, maintains normal blood flow and minimize sickle cell-related pain crises (SCPC). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen In de fase 3 studie (NCT04935879) wordt inclacumab vergeleken met placebo. De topline resultaten van deze studie zijn bekend geworden. In de studie is het primaire eindpunt niet gehaald. Pfizer heeft het ontwikkelprogramma van inclacumab voor deze indicatie stopgezet. Er wordt dus geen registratie meer verwacht. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de fase 3 studie (NCT04935879) wordt inclacumab vergeleken met placebo. De topline resultaten van deze studie zijn bekend geworden. In de studie is het primaire eindpunt niet gehaald. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04935879 https://www.pfizer.com/news/announcements/pfizer-provides-update-phase-3-inclacumab-study-treatment-people-sickle-cell Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 2,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.erasmusmc.nl/nl-nl/patientenzorg/aandoeningen/sikkelcelziekte#26e2db54-b255-4e9e-997a-ef6e3e754212; RIVM, Sikkelcelziekte- Informatie in het kader van de neonatale hielprikscreening Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn er ongeveer 2.000 patiënten met sikkelcelziekte. Elk jaar worden er zo’n 40 tot 60 baby’s geboren met sikkelcelziekte. Het geneesmiddel wordt nu getest in patiënten die 2 tot 10 crises per jaar hebben. Een deel van de patiënten in Nederland zal met de huidige therapie (hydrea en wisseltransfusies, mogelijk mitapivat in de toekomst) minder crises krijgen en daardoor niet in aanmerking komen voor inclacumab. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen De Nederlandse prijs is niet vastgesteld. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Er is op dit moment niets bekend over de verwachte prijs en kosten Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen