Inclisiran Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the treatment of paediatric patients aged 12 to less than 18 years with homozygous or heterozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH/HeFH). Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Totale kosten € 609.300,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Inclisiran Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the treatment of paediatric patients aged 12 to less than 18 years with homozygous or heterozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH/HeFH). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Leqvio Fabrikant Novartis Portfoliohouder Novartis Werkingsmechanisme Small interfering RNA (siRNA) Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum September 2025 Verwachte registratie Juli 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Voor behandeling van HeFH: evolocumab en alirocumab; voor behandeling van HoFH: evolocumab. Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Is door het Zorginstituut beoordeeld als gelijke waarde ten opzichte van evolocumab en alirocumab bij volwassenen. Inclisiran heeft mogelijk een gelijke waarde als evolocumab en alirocumab, aangezien het hetzelfde doel dient: verlaging van LDL-C via PCSK9-remming. De lange termijndata over effectiviteit en veiligheid bij kinderen is echter nog beperkt, waardoor deze inschatting in de toekomst kan veranderen. Door de minder frequente toediening kan inclisiran potentieel aantrekkelijker zijn voor pediatrische patiënten. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per jaar Dosis per toediening 300mg (in 1 voorgevulde auto injector voor eenmalig gebruik). Bronnen HoFH: ORION-13 (NCT04659863, CKJX839C12302). HeFH: ORION-16 (NCT04652726, CKJX839C12301). Designpaper: Eur J Prev Cardiol. 2022 Jul 20;29(9):1361-1368. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 150 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen fabrikant; expertopinie Aanvullende opmerkingen De prevalentie van heterozygote FH is naar schatting één op de 250 personen in de algemene bevolking. In de praktijk zal het om een heel kleine groep kinderen gaan. De meeste kinderen komen goed uit met statine therapie. Slechts een minderheid (ongeveer 10%) haalt de streefwaarden niet. De inschatting is dat niet meer dan maximaal 150 kinderen in aanmerking zullen komen. De aantallen voor inclisiran bij kinderen zullen waarschijnlijk vergelijkbaar zijn met die van evolocumab. Uit de GIP-databank blijkt dat in 2023 ongeveer 17.900 mensen evolocumab gebruikten. Aangezien kinderen vermoedelijk minder dan 5% van deze populatie uitmaken en PCSK9-remmers pas later in het behandelingsproces worden ingezet, starten naar schatting slechts enkele tientallen kinderen per jaar met evolocumab. Omdat inclisiran dezelfde indicatie heeft als evolocumab en alirocumab, ligt het daadwerkelijke aantal gebruikers van inclisiran bij kinderen waarschijnlijk nog lager. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 4.062,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Kosten onderhoudsfase inclisiran 284mg €2.031,12 (Apothekersinkoopprijs; januari 2025). In het eerste jaar is er één meer gift en zijn de kosten hoger van circa €60.000 exclusief btw. Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 609.300,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen