Ivacaftor

Werkzame stof
Ivacaftor
Domein
Longziekten algemeen
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Indicatieuitbreiding IND
Hoofdindicatie
Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie
Kalydeco tablets are indicated for the treatment of adults, adolescents, and children aged 6 years and older and weighing 25 kg or more with cystic fibrosis (CF) who have an R117H CFTR mutation or one of the following gating (class III) mutations in the CFTR gene: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N or S549R .

1. Product

Merknaam
Kalydeco
Fabrikant
Vertex
Werkingsmechanisme
Eiwitchaperone
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Granulaat
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Indieningsdatum
November 2019
Verwachte registratie
Juni 2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen
Voor Kalydeco loopt er een financieel arrangement tot en met december 2020. Positieve CHMP-opinie in april 2020.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Op dit moment zijn er geen goede behandelopties beschikbaar voor deze patiëntenpopulatie. De tot op heden gevonden effecten zijn klein en of die op de lange termijn resulteren in echte verbetering van het beloop van de ziekte ligt voor de hand maar is niet bewezen. Ivacaftor wordt als monotherapie bij adolescenten en volwassenen nu niet meer gegeven maar steeds in combinatie met lumacaftor (Orkambi) omdat het niet geschikt lijkt voor de behandeling van patiënten met deltaF508 mutaties, wat in Nederland de meerderheid is. Bijkomend probleem zijn de non-responders, die zijn op dit moment nog niet goed te voorspellen.
Behandelduur
doorlopend
Toedingsfrequentie
2 maal per dag
Dosis per toediening
150 mg

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

2 - 3

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting.
Aanvullende opmerkingen
In Nederland zijn zo'n 1.500 CF patiënten. Er worden daarbij ongeveer 50 kinderen per jaar geboren met CF. 4-5% van de patiënten komt in aanmerking voor ivacaftor gebaseerd op genetische achtergrond.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
< 233.415
Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Maximale kosten op basis van de lijstprijs. Voor Kalydeco loopt er een financieel arrangement tot en met december 2020.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

583.538

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Aanvullende opmerkingen
Mogelijke totale kosten kunnen oplopen in verband met het ontbreken van duidelijke stopcriteria.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.