Ivacaftor

Active substance
Ivacaftor
Domain
Lung diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
Indication extension
Main indication
Cystic fibrosis
Extended indication
Kalydeco tablets are indicated for the treatment of adults, adolescents, and children aged 6 years and older and weighing 25 kg or more with cystic fibrosis (CF) who have an R117H CFTR mutation or one of the following gating (class III) mutations in the CFTR gene: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N or S549R .

1. Product

Proprietary name
Kalydeco
Manufacturer
Vertex
Mechanism of action
Protein chaperone
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Granulate
Budgetting framework
Extramural (GVS)

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
November 2019
Expected Registration
June 2020
Orphan drug
Yes
Registration phase
Positive CHMP opinion
Additional comments
Voor Kalydeco loopt er een financieel arrangement tot en met december 2020. Positieve CHMP-opinie in april 2020.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
Op dit moment zijn er geen goede behandelopties beschikbaar voor deze patiëntenpopulatie. De tot op heden gevonden effecten zijn klein en of die op de lange termijn resulteren in echte verbetering van het beloop van de ziekte ligt voor de hand maar is niet bewezen. Ivacaftor wordt als monotherapie bij adolescenten en volwassenen nu niet meer gegeven maar steeds in combinatie met lumacaftor (Orkambi) omdat het niet geschikt lijkt voor de behandeling van patiënten met deltaF508 mutaties, wat in Nederland de meerderheid is. Bijkomend probleem zijn de non-responders, die zijn op dit moment nog niet goed te voorspellen.
Frequency of administration
2 times a day
Dosage per administration
150 mg

4. Expected patient volume per year

Patient volume

2 - 3

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting.
Additional comments
In Nederland zijn zo'n 1.500 CF patiënten. Er worden daarbij ongeveer 50 kinderen per jaar geboren met CF. 4-5% van de patiënten komt in aanmerking voor ivacaftor gebaseerd op genetische achtergrond.

5. Expected cost per patient per year

Cost
< 233,415
References
Fabrikant
Additional comments
Maximale kosten op basis van de lijstprijs. Voor Kalydeco loopt er een financieel arrangement tot en met december 2020.

6. Potential total cost per year

Total cost

583,538

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Additional comments
Mogelijke totale kosten kunnen oplopen in verband met het ontbreken van duidelijke stopcriteria.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
No

9. Other information

There is currently no futher information available.