Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor Geneesmiddel 04 juni 2026 Uitgebreide indicatie Treatment of cystic fibrosis (CF) in paediatric patients aged 1 to less than 6 years who have at least one non-Class I mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene). Therapeutische waarde Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor Domein Longziekten algemeen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Taaislijmziekte Uitgebreide indicatie Treatment of cystic fibrosis (CF) in paediatric patients aged 1 to less than 6 years who have at least one non-Class I mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Kaftrio Fabrikant Vertex Portfoliohouder Vertex Werkingsmechanisme Eiwitchaperone Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Granulaat Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Indieningsdatum April 2026 Verwachte registratie Maart 2027 Weesgeneesmiddel Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 45 mg/30 mg/60 mg granules Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen