Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Extension of the indication for Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) and Kalydeco (ivacaftor) in a combination regimen to include the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 2 years and older who do not carry any F508del mutations and have at least one ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor-responsive mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor Domein Longziekten algemeen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Taaislijmziekte Uitgebreide indicatie Extension of the indication for Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) and Kalydeco (ivacaftor) in a combination regimen to include the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 2 years and older who do not carry any F508del mutations and have at least one ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor-responsive mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Kaftrio Fabrikant Vertex Portfoliohouder Werkingsmechanisme Eiwitchaperone Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum December 2023 Verwachte registratie April 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Vergoed uit het basispakket Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Kaftrio in combinatie met Kalydeco is per 1 april 2025 voor patiënten met cystische fibrose vanaf twee jaar of ouder, die ten minste één F508del mutatie hebben in het CFTR-gen, opgenomen in het basispakket van de zorgverzekering. Dit naar aanleiding van het advies dat het Zorginstituut op 4 december 2024 over de leeftijdsuitbreiding naar patiënten van 2 t/m 5 jaar. De vergoedingsvoorwaarden (bijlage 2 voorwaarden) van Kaftrio in combinatie met Kalydeco zullen per 1 april 2025 aangepast zijn. https://zoek.officielebekendmakingen.nl/stcrt-2025-11139.html Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het veld geeft aan hier al even op te wachten. Het is momenteel geregistreerd voor kinderen vanaf 6 jaar en bij mensen met tenminste één dF508 mutatie. Deze uitbreiding betreft zowel leeftijd als mutaties. Dit geneesmiddel wordt een gamechanger genoemd. De uitbreiding zal leiden tot meer beschikbaarheid van dit geneesmiddel (momenteel is het beschikbaar voor circa 90% van de CF populatie, met deze uitbreiding komen de jongere kinderen erbij en waarschijnlijk naar schatting enkele procenten van de gehele CF populatie). De therapeutische meerwaarde is ondiscutabel. Er wordt verwacht dat er minder longschade op jonge leeftijd plaatsvindt en daardoor nog meer ziektewinst en minder opnames. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT05274269; NCT05331183 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1. Expertopinie; Aanvullende opmerkingen Qua aantal patiënten zal het in Nederland meevallen aangezien al 90% in aanmerking komt voor dit geneesmiddel. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 99.400,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2023 was de vergoeding van Kaftrio per gebruiker €99.363. Voor Kaftrio is een financieel arrangement afgesloten tot en met 31 december 2025. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Leeftijdsuitbreiding voor een tot tweejarigen Bronnen Aanvullende opmerkingen Dit wordt verwacht in 2027. Overige informatie Aanvullende opmerkingen