Kyv-101 Geneesmiddel 04 december 2025 Uitgebreide indicatie Kyv-101 in combination with standard lymphodepletion regimen for second line or later treatment of refractory Stiff person syndrome in adults and elderly with inadequate response to at least one immunomodulatory therapy. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Kyv-101 Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Kyv-101 in combination with standard lymphodepletion regimen for second line or later treatment of refractory Stiff person syndrome in adults and elderly with inadequate response to at least one immunomodulatory therapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Kyverna Portfoliohouder Kyverna Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CAR T-cell therapy involves modifying a patient’s T cells to recognise and remove B cells in the patient’s body. KYV-101, specifically targets CD19, a protein expressed on the surface of B cells, which is involved in various types of autoimmune diseases. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Ja Indieningsdatum Juni 2026 Verwachte registratie Juli 2027 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties De symptomen kunnen met behandeling worden beheerd. De behandeling richt zich op het verminderen van spierstijfheid en pijnlijke spasmen. Bijvoorbeeld door middel van spierverslappers en IVIg. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er is een open label studie gestart. Er zijn nog onvoldoende resultaten beschikbaar om een inschatting te maken over de therapeutische waarde. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT06588491 (KYSA-8) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 5 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Erasmus MC (1); Expertopinie (2) Aanvullende opmerkingen In Nederland wordt het aantal patiënten met Stiff Person Syndrome (SPS) geschat op circa 50 (1). De precieze plaats van deze behandeling is nog niet duidelijk. Waarschijnlijk zal het gaan om een aanvullende optie voor patiënten die onvoldoende reageren op bestaande therapieën. Daarmee komt het in de praktijk neer op hooguit enkele behandelingen per jaar (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen