L-acetylleucine Geneesmiddel 04 juni 2026 Uitgebreide indicatie Levacetylleucine monotherapy for treatment of Ataxia telangiectasia in children over 4 years of age, adolescents, adults and elderly Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof L-acetylleucine Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Levacetylleucine monotherapy for treatment of Ataxia telangiectasia in children over 4 years of age, adolescents, adults and elderly Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Aqneursa Fabrikant Intra-Bio Portfoliohouder Intra-Bio Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Granulaat Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Radboudumc Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: Calcium channel modulators Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Indieningsdatum Juni 2026 Verwachte registratie Juni 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er is geen behandeling die Ataxia Telangiectasia kan genezen. De behandeling is er op gericht de symptomen van de ziekte zo veel mogelijk te onderdrukken of om het kind er zo goed mogelijk mee te leren om gaan (1) Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen (1) https://twanfoundation.nl/assets/uploads/files/twanfoundation-brochuredigitaal.pdf (2) NCT03759678, NCT06673056 (IB1001-303) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 35 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://twanfoundation.nl/assets/uploads/files/twanfoundation-brochuredigitaal.pdf Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn er ongeveer 35 patiënten met AT. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen