Leniolisib Geneesmiddel 04 december 2025 Uitgebreide indicatie Leniolisib monotherapy for treatment of Activated PI3 kinase delta syndrome in infants, toddlers and children between 1 to 12 years of age. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 9.758.612,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Leniolisib Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Leniolisib monotherapy for treatment of Activated PI3 kinase delta syndrome in infants, toddlers and children between 1 to 12 years of age. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Joenja Fabrikant Pharming Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Granulaat Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2025 Verwachte registratie Januari 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. De registratieaanvraag voor twaalf jaar en ouder is al in behandeling. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Symptomatische behandelingen zijn onder andere (profylaxe) antibiotica, immuunglobuline therapie, immunosuppressiva en mTOR remmers. De enige potentieel curatieve behandeling is een stamceltransplantatie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Niet alle APDS-patiënten hoeven behandeld te worden met leniolisib, omdat de ziekte-ernst sterk varieert en mildere gevallen vaak voldoende reageren op bestaande therapieën. Voor ernstige, bedreigende vormen zou leniolisib met duidelijke indicaties en bewijs van meerwaarde beschikbaar en vergoed moeten zijn. Mogelijk kan een tijdelijke behandeling effectief zijn, maar dat is nog niet onderzocht. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 10mg, 20mg, 50mg of 70mg Bronnen NCT05693129; NCT05438407; Expertopinie Aanvullende opmerkingen Dosis afhankelijk van gewicht Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 17 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet; ESID registrer Aanvullende opmerkingen De prevalentie is kleiner dan 1 op de miljoen mensen. In het Europese register van 2021 zien we de volgende aantallen: 175 patiënten met een APDS1/2 mutatie in het ESID register, level 1. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 574.036,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Drugs.com Aanvullende opmerkingen De kosten in de Verenigde Staten voor een orale tablet 70mg bedragen ongeveer $49,732 (omgerekend ongeveer €47.150) voor 60 tabletten. De prijs in de Verenigde Staten ligt vaak hoger dan in Nederland. Uitgaande van deze prijs kost een jaarbehandeling €574.036 (€47.150/60∗2∗365,24). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 9.758.612,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen