Lonvoguran ziclumeran Geneesmiddel 04 December 2025 Uitgebreide indicatie Lonvoguran ziclumeran monotherapy for treatment of type I or II hereditary angioedema in adolescents over 16 years of age, adults and elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Lonvoguran ziclumeran Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Lonvoguran ziclumeran monotherapy for treatment of type I or II hereditary angioedema in adolescents over 16 years of age, adults and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Intellia Portfoliohouder Intellia Werkingsmechanisme Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CRISPR-gentherapie. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum Juli 2026 Verwachte registratie Augustus 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Acute behandeling: C1-esteraseremmer, plasma-derived (Berinert, Cinryze) en recombinant (Ruconest). Bradykinine B2-receptorantagonist (icatibant, Firazyr). Langetermijn/routineprofylaxe: C1-esteraseremmer (Cinryze). Kallikreïneremmer (lanadelumab [Takhzyro], berotralstat [Orladeyo]). Garadacimab is recent goedgekeurd. Pre-procedurele profylaxe: C1-esteraseremmer, plasma-derived (Berinert, Cinryze). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De fabrikant meldt positieve driejarige resultaten. Bij tien patiënten verminderde het aantal aanvallen met gemiddeld 98%. Alle deelnemers bleven aanvalsvrij en zonder extra behandeling gedurende een mediane periode van 23 maanden. De therapie werd goed verdragen en vertoonde een gunstig veiligheidsprofiel. De wereldwijde fase 3-studie, HAELO, is nog niet afgerond, waardoor een inschatting van de therapeutische waarde nog niet is te maken. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 50mg Bronnen NCT06634420 (HAELO); Persbericht Intellia Therapeutics. 2025; Expertopinie. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 10 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GVS advies berotralstat (Orladeyo®) voor hereditair angio-oedeem. Zorginstituut Nederland. 2025 (1); Expertopinie (2) Aanvullende opmerkingen 230 patiënten worden medicamenteus behandeld voor hereditair angio-oedeem, waarvan 64 routine profylaxe (1). De inschatting is echter dat lonvo-z ingezet zal worden bij minder dan 10 patiënten (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijk zeer hoge kosten wegens PRIME-status. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen