Lumacaftor / ivacaftor

Stofnaam
Lumacaftor / ivacaftor
Domein
Longziekten algemeen
Reden van opname in Horizonscan
IndicatieuitbreidingIND
Hoofdindicatie
Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie
Cystische fibrose voor kinderen van 2 tot 5 jaar oud die homozygoot zijn voor de F508del CFTR genmutatie

1. Product

Merknaam
Orkambi
Fabrikant
Vertex
Werkingsmechanisme
Eiwitchaperone
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Granulaat
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum
UMCU, Haga Ziekenhuis, Erasmus MC, Amsterdam UMC, UMC St Radboud, UMCG, MUMC+

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Verwachte registratie
Januari 2019
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP-opinie november 2018. Geregistreerd in januari 2019.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
Gemiddeld levenslang
Toedieningsfrequentie
2 maal per dag
Bronnen
SmPC
Aanvullende opmerkingen
informatie m.b.t. dosering: <14 kg 1 maal lumacaftor 100 mg/ ivacaftor 125 mg per 12 uur, >14 kg 1 maal lumcaftor 150 mg/ ivacaftor 188 mg per 12 uur

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 74

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
GVS-advies lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) voor cystische fibrose patiënten van 6 tot en met 11 jaar. NCFS registry, 2017.
Aanvullende opmerkingen
1.500 personen met CF. Totale aantal patiënten jonger dan 12 betreft 243 patiënten, hiervan zijn er 124 patiënten van 6 tot 12 jaar dat voor lumacaftor/ivacaftor in aanmerking komt (pakketbeoordeling Orkambi). Dat leidt tot 119 patiënten jonger dan 6 jaar. Schatting: dan zullen er maximaal 71 patiënten van 2 tot en met 5 jaar in aanmerking komen voor Orkambi. Inschatting op basis van NCFS registry (2017): 74 patiënten.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
< 169.000
Aanvullende opmerkingen
Voor Orkambi is een financieel arrangement met VWS afgesloten dat loopt tot eind 2020. Maximale kosten zijn dan ook gebaseerd op basis van de lijstprijs.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

12.506.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee
Bronnen
fabrikant: "Off label use risk to zero as product use and efficacy is related to CFTR mutation, for which NCFS registry data are exact estimate of prevalence."

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Cystische fibrose voor kinderen van 12 tot 24 maanden oud die homozygoot zijn voor de F508del CFTR genmutatie. Daarnaast ook de verwachting dat er een indicatie uitbreiding komt voor < 12 maanden.
Bronnen
Fabrikant

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.